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该数据集来自 search.dataone.org，聚焦特发性原发性局灶性肌张力障碍（颈部与喉部）患者的丘脑及运动控制脑区体积改变

研究拟从一名儿童患者血液中采集一次共 9cc 样本，将血细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSC）系，再分化为成纤维细胞、血管平滑肌细胞和神经元等疾病相关细胞类型，在体外构建 HGPS 实验室模型，用于研究 HGPS 在分子水平对细胞的影响，并测试候选治疗（包括 RNA 靶向基因治疗）的安全性和有效性（

该数据集来自clinicaltrials.gov，围绕出生在广州队列研究中的外祖母三代女性展开，涉及遗传传递、免疫发育、儿童肥胖、宿主与微生物组及神经发育等主题

本数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于口服 Nizubaglustat（AZ-3102）治疗晚婴型与青少年型 GM1 或 GM2 神经节苷脂沉积症的临床研究

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于Regeneron药物ALN-6457治疗成人症状性朊病毒病(PrD)的临床试验信息

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项非随机1/2期临床试验，研究单次静脉输注AAV9/GLB1（AAV9-GLB1）基因转移载体治疗I型和II型GM1神经节苷脂沉积症的安全性与有效性

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦遗传与环境因素对体重的影响，涉及遗传学与肥胖。研究1纳入习惯性饮食摄入不同的双生子对，完成包含脑部与腹部MRI、体成分测量、抽血及问卷的现场访视；研究2纳入另一组双生子对，在2周内完成3次现场访视，期间所有餐食由研究提供，访视包括脑部MRI、体成

该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为接受治疗的Wilson's Disease女性母乳中铜浓度的描述

该数据集来自NCBI GEO，标题为GSE319791，包含SD大鼠脊髓星形胶质细胞通过改良基因载体PBAE负载促神经元转录因子原位重编程为神经元的单细胞RNA测序数据

该数据集来自NCBI GEO，标题为酒精滥用者人类腹侧被盖区（VTA）基因表达研究。研究利用基因表达筛查识别慢性酒精滥用敏感的基因，涉及中脑皮质边缘多巴胺系统及酒精与尼古丁作用的分子机制

研究为多中心、非随机、非干预的前瞻性与回顾性整合设计，计划纳入最多32名可接受全身麻醉或清醒镇静的PMD参与者，采集脑脊液和血液液体生物标志物、神经影像及临床评估数据，用于支持PMD疗法开发

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦青少年神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN3，即 Batten 病）。研究旨在获取临床与生化标志物的基线和进展速率数据，为未来临床试验提供结局测量工具，并建立 CLN3 及相关疾病参与者的生物样本库；同时收集其他类型 NCL 患者及家属的临床数据与生