AAV9-GLB1静脉基因转移治疗I型和II型GM1神经节苷脂沉积症的1/2期研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03952637

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：溶酶体疾病、神经节苷脂沉积症、GM1。这是一项非随机、1/2期临床试验，旨在研究通过静脉输注单剂量基因转移载体AAV9/GLB1（AAV9-GLB1）对I型和II型GM1神经节苷脂沉积症受试者的安全性和有效性。本研究中的I型受试者将在完整ICF签署时为男性或女性，年龄≥6个月且≤12个月，诊断为I型GM1神经节苷脂沉积症。本研究中的II型受试者将在完整ICF签署时为男性或女性，年龄>6个月且<12岁，诊断为II型GM1神经节苷脂沉积症。受试者必须在GLB1基因存在双等位基因突变，经CLIA认证的临床实验室检测证实β-半乳糖苷酶缺乏，且血清AAV9抗体滴度≤1:50）。其他入选/排除标准适用。在第1阶段，最多6名II型受试者将接受1.5E13 vg/kg的基因转移剂，最多6名II型受试者将接受4.5E13 vg/kg，最多6名II型受试者将接受7.5E13 vg/kg的基因转移剂。

在第1阶段，最多3名I型受试者将接受1.5E13剂量的基因转移载体（队列1），随后最多3名受试者将接受4.5E13剂量的基因转移载体（队列2）。给药将 staggered 进行以确保受试者安全。在最后一名第1阶段受试者6个月访视后，将审查数据并确定第2阶段给药方案。研究第2阶段计划治疗最多12名II型受试者和6名I型受试者。若第2阶段给药方案继续推进，将在方案修订中体现。研究第1阶段的主要目的是评估静脉输注后AAV9-GLB1载体的安全性。第1阶段的次要和探索性目标包括评估基因治疗对疾病生物标志物、神经发育和运动功能、脑容量和髓鞘形成以及对基因转移载体免疫耐受的影响。研究第2阶段将评估静脉输注后AAV9-GLB1载体的安全性和有效性。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。