Rocket研究:Pelizaeus-Merzbacher病生物标志物与疾病进展特征研究

研究为多中心、非随机、非干预的前瞻性与回顾性整合设计,计划纳入最多32名可接受全身麻醉或清醒镇静的PMD参与者,采集脑脊液和血液液体生物标志物、神经影像及临床评估数据,用于支持PMD疗法开发

Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
clinicaltrials
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表格预测Pelizaeus-Merzbacher Disease
Rocket Study: A Study to Characterize Biomarkers and Disease Progression in Participants With Pelizaeus-Merzbacher Disease

基本信息

模态
表格
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-26

资源简介

Rocket研究:Pelizaeus-Merzbacher病生物标志物与疾病进展特征研究

Rocket Study 是一项针对 Pelizaeus-Merzbacher 病(PMD)的研究,旨在表征该疾病参与者的生物标志物与疾病进展。该研究采用多中心、非随机、非干预的整合性前瞻与回顾设计,计划纳入最多 32 名能够接受全身麻醉或清醒镇静(如有必要)的 PMD 参与者,采集脑脊液和血液中的液体生物标志物、神经影像及临床评估数据,以支持 PMD 治疗方法的开发。每位参与者的研究持续时间约为 26 个月(第 106 周)。该数据集收录于神经系统疾病 / 其他分类下,来源于 clinicaltrials.gov,主题标签为 Pelizaeus-Merzbacher Disease。

【数据集背景】

Pelizaeus-Merzbacher 病是一种神经系统疾病。本研究的核心目标是对 PMD 参与者的生物标志物和疾病进展进行表征,所采集的数据将用于支持 PMD 疗法的开发。研究设计为多中心、非随机、非干预的整合性前瞻与回顾研究,计划纳入最多 32 名参与者,这些参与者需能够接受全身麻醉或清醒镇静(如有必要)。每位参与者的研究持续时间约为 26 个月,即第 106 周。

【数据内容】

该数据集涵盖三类主要数据:液体生物标志物(包括脑脊液和血液样本)、神经影像以及临床评估。这些数据共同构成对 PMD 参与者生物标志物与疾病进展的表征基础。源站未提供各数据类型的具体字段、变量清单或测量指标细节。

【采集与来源】

数据来源于 clinicaltrials.gov 登记的研究。采集方式为多中心、非随机、非干预的整合性前瞻与回顾设计,参与者需能够接受全身麻醉或清醒镇静(如有必要)以完成相关采集。计划样本量为最多 32 名 PMD 参与者,每位参与者的研究周期约为 26 个月(第 106 周)。源站未提供具体采集中心数量、地理分布或样本处理流程等信息。

【适用场景】

该数据集适用于 PMD 相关的生物标志物研究、疾病进展表征以及疗法开发支持等场景。由于其整合了脑脊液与血液生物标志物、神经影像和临床评估,可用于支持对 PMD 疾病状态的综合观察。源站未提供更具体的适用场景说明。

【使用方法】

源站未提供该数据集的具体使用方法、访问方式或分析指南。

【质量与限制】

该研究为非随机、非干预设计,计划纳入最多 32 名参与者,且参与者需能够接受全身麻醉或清醒镇静(如有必要),这可能构成样本选择方面的限制。源站未提供其他质量控制措施、数据完整性说明或已知局限性的详细信息。

【引用与许可】

源站未提供引用格式或许可条款信息。

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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05659901

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    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:佩利措伊斯-梅茨巴赫病。这是一项多中心、非随机、非干预性的前瞻性与回顾性整合研究,纳入最多32名能够接受全身麻醉或清醒镇静(如有必要)的PMD受试者,以采集液体生物标志物(脑脊液和血液)、神经影像学及临床评估资料,用于支持PMD治疗方法的开发。每名受试者的研究持续时间约为26个月(第106周)。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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