鞘内注射UCB衍生少突胶质细胞样细胞治疗遗传性代谢病的UCB移植

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02254863

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数据说明

疾病：肾上腺脑白质营养不良、Batten病、黏多糖贮积症II型、球细胞脑白质营养不良、异染性脑白质营养不良、尼曼-匹克病、Pelizaeus-Merzbacher病、Sandhoff病。遗传性代谢障碍（IMD）是一组遗传性疾病，其中大多数涉及单一基因突变，导致酶缺陷。在大多数情况下，酶缺陷会导致有毒物质积累和/或干扰正常细胞功能。通常，患者出生时可能表现正常，但在婴儿期开始出现疾病症状，常包括因脑髓鞘形成缺失或异常而导致的进行性神经功能恶化。最终结果是婴儿后期或儿童期死亡。目前，唯一能减缓或阻止这种神经功能衰退的有效疗法是异基因造血干细胞移植（HSCT）。在IMD患者体内植入供体细胞可提供持续的酶替代来源，从而减缓或阻止疾病进展。

然而，HSCT成功的一个障碍是供体细胞在中枢神经系统（CNS）中的植入速度较慢，这与疾病在稳定前持续进展2-4个月有关。本研究将评估一种额外细胞疗法对接受HSCT患者的安全性，这些患者使用来自异体（非自身）供体的脐带血（UCB）细胞治疗已知可从HSCT获益的IMD。额外细胞疗法，即UCB来源的少突胶质细胞样细胞（DUOC-01），将作为标准UCB移植的补充疗法。DUOC-01在移植后通过鞘内注射（注入脊髓液）给药。该疗法的目标是加速供体细胞向CNS的输送，从而弥合从UCB移植到UCB细胞在CNS中植入之间的时间差，旨在防止疾病进展。本研究仅在杜克大学医学中心进行，并且仅招募医学上适合接受UCB移植的患者。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。