从早衰症患者血液创建干细胞以在实验室测试候选治疗
研究拟从一名儿童患者血液中采集一次共 9cc 样本,将血细胞重编程为诱导多能干细胞(iPSC)系,再分化为成纤维细胞、血管平滑肌细胞和神经元等疾病相关细胞类型,在体外构建 HGPS 实验室模型,用于研究 HGPS 在分子水平对细胞的影响,并测试候选治疗(包括 RNA 靶向基因治疗)的安全性和有效性(

基本信息
资源简介
从早衰症患者血液创建干细胞以在实验室测试候选治疗
该数据集源自 clinicaltrials.gov,聚焦 Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome(HGPS)。研究拟从一名儿童患者血液中采集一次共 9cc 样本,将血细胞重编程为诱导多能干细胞(iPSC)系,再分化为成纤维细胞、血管平滑肌细胞和神经元等疾病相关细胞类型,在体外构建 HGPS 实验室模型,用于研究 HGPS 在分子水平对细胞的影响,并测试候选治疗(包括 RNA 靶向基因治疗)的安全性和有效性(来源 clinicaltrials.gov)。
【数据内容】
源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome。本研究旨在从一名患有 Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome(HGPS)的儿童患者血液中建立诱导多能干细胞(iPSC)系,该罕见病会导致快速、过早衰老,以构建该疾病的实验室模型。本研究的主要目的是从患者采集一次共 9cc 的血液样本,将患者的血细胞重编程为干细胞,然后将这些干细胞分化为疾病相关细胞类型(如成纤维细胞、血管平滑肌细胞和神经元),以研究 HGPS 如何在分子水平影响细胞。这些患者来源的细胞随后将完全在实验室(体外)用于测试候选治疗(包括一种 RNA 靶向基因治疗)的安全性和有效性,之后才会考虑此类治疗。
【主题与分类】
主题标签:Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome。本站分类:神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07803432
下载信息
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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07803432
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- OpenDataLab:
数据说明
条件:哈钦森-吉尔福德早衰综合征。本研究旨在从一名儿童哈钦森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)患者的血液中建立诱导多能干细胞(iPSC)系,以构建该疾病的实验室模型。HGPS是一种导致快速、过早衰老的罕见疾病。本研究的主要目的是采集患者的血液样本(共9cc,一次性抽取),将患者的血细胞重编程为干细胞,然后将这些干细胞分化为与疾病相关的细胞类型(如成纤维细胞、血管平滑肌细胞和神经元),以研究HGPS在分子水平上如何影响细胞。随后,这些患者来源的细胞将完全在实验室(体外)中用于测试候选治疗方法(包括一种靶向RNA的基因疗法)的安全性和有效性,之后才会考虑将此类疗法用于患者。
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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