口服Nizubaglustat（AZ-3102）治疗晚婴型与青少年型GM1/GM2神经节苷脂沉积症的安全性与疗效研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07082543

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
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数据说明

疾病：GM2神经节苷脂沉积症、GM1神经节苷脂沉积症。有关AZA-001-301主方案的信息，请参见NCT #07054515。

主要目的

本研究的主要目的是证明，在晚婴型和青少年型GM1/GM2神经节苷脂沉积症受试者中，口服nizubaglustat给药18个月与安慰剂相比，在共济失调表现方面具有更优的疗效。

次要目的

I. 评估在晚婴型和青少年型GM1/GM2神经节苷脂沉积症受试者中，nizubaglustat给药18个月与安慰剂相比，在共济失调和非共济失调表现方面的额外疗效

II. 评估nizubaglustat在首次给药后（第1次访视）以及每日一次多次给药后达稳态时的药代动力学（PK）特性

III. 评估nizubaglustat的药效动力学（PD）效应

IV. 评估在晚婴型和青少年型GM1/GM2神经节苷脂沉积症受试者中，每日口服nizubaglustat给药18个月与安慰剂相比的安全性和耐受性

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。