其他

该数据集来自clinicaltrials.gov，针对结节性硬化症和淋巴管肌瘤病（LAM）患者开展西罗莫司（雷帕霉素）开放标签I/II期试验，治疗一年后停药一年

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项针对淋巴管肌瘤病（LAM）患者的多西环素双盲安慰剂对照试验。研究纳入40例LAM患者，随机接受多西环素50 mg每日一次或安慰剂，主要终点为FEV1变化、其他疗效与安全性指标及抑制MMP活性所需剂量

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为确诊淋巴管肌瘤病（LAM）患者的官方登记记录。LAM 是一种主要影响育龄女性的罕见病，该多中心项目联合 6 个中心及外部医生建立患者登记库，对患者进行为期五年的随访，收集肺功能下降速率与生活质量等信息，并采集组织样本以供未来分子机制研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦罕见病淋巴管肌瘤病（LAM）患者接受肺康复项目后的回顾性分析数据，采集自德国 Schoen Klinik Berchtesgadener Land 参考中心的内部数据库，覆盖 2000 年至今的临床常规数据，并纳入回顾性匹配的 COPD 队列作

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦淋巴管肌瘤病（LAM）患者的肺康复（PR）研究。LAM 是一种罕见病，患者常存在运动能力下降，机制涉及气流阻塞、弥散功能异常和动态肺过度充气（DH）

该数据集来自 clinicaltrials.gov，是一项针对中国淋巴管肌瘤病（LAM）患者的全国性登记研究。LAM 以肺部弥漫性囊性改变为特征，几乎仅累及女性

该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为氯雷他定治疗淋巴管肌瘤病（LAM）的研究。LAM 是一种几乎仅影响育龄女性的罕见致死性肺病，由 TSC1/2 基因功能缺失突变导致 mTOR 异常激活，当前标准治疗为雷帕霉素（西罗莫司）抑制 mTOR，但该疗法不能完全杀死 LAM 细胞，耐受

该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应 RESULT 研究，即淋巴管肌瘤病中白藜芦醇与西罗莫司的开放标签、剂量递增、2期试验，采用纵向重复测量设计

该数据集来自clinicaltrials.gov，围绕西罗莫司（sirolimus）治疗淋巴管肌瘤病（LAM）的疗效与安全性研究

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦淋巴管肌瘤病（LAM）患者使用西罗莫司（sirolimus）长期治疗的安全性与持久性

该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应 MILED 试验，研究对象为肺功能保存较好的淋巴管肌瘤病（LAM）患者

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦淋巴管肌瘤病（LAM）患者使用sirolimus（雷帕霉素）后血液和尿液中潜在生物标志物的短期变化