西罗莫司治疗LAM的安全性与持久性研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦淋巴管肌瘤病(LAM)患者使用西罗莫司(sirolimus)长期治疗的安全性与持久性

University of CincinnatiUniversity of Cincinnati
clinicaltrials
浏览 3
蛋白质Lymphangioleiomyomatosis
Safety and Durability of Sirolimus for Treatment of LAM

基本信息

模态
蛋白质
创建/更新时间
2026-10-28

资源简介

西罗莫司治疗LAM的安全性与持久性研究

该数据集英文名为 Safety and Durability of Sirolimus for Treatment of LAM,来源于 clinicaltrials.gov,主题聚焦于淋巴管肌瘤病(Lymphangioleiomyomatosis,LAM)患者使用西罗莫司(sirolimus)长期治疗的安全性与持久性。淋巴管肌瘤病是一种影响女性的少见疾病,与囊性肺破坏和进行性呼吸衰竭相关。此前的多中心国际 LAM 西罗莫司疗效(MILES)试验表明,以西罗莫司抑制 mTOR 通路是稳定 FEV1 下降的有效疗法,但停药后肺功能下降重新出现,提示该治疗可能是抑制性而非诱导缓解,可能需要终身用药。因此,有必要了解西罗莫司长期治疗是否安全有效。该数据集即围绕这一目标,收录相关临床试验信息,本站将其归类于呼吸系统疾病 / 其他。

【数据集背景】

淋巴管肌瘤病是一种影响女性的少见疾病,与囊性肺破坏和进行性呼吸衰竭相关。由研究人员团队领导的多中心国际 LAM 西罗莫司疗效(MILES)试验已证明,使用西罗莫司抑制 mTOR(哺乳动物雷帕霉素靶蛋白)是一种有效疗法,能够稳定 FEV1(用力呼气量)的下降。然而,在 MILES 试验中,当药物在一年时点停用后,肺功能下降重新出现,这提示该疗法是抑制性的而非诱导缓解,并且可能需要终身治疗。因此,有必要了解西罗莫司长期治疗是否安全且有效。为达成这一目标,研究人员将开展多中心国际西罗莫司治疗 LAM 的持久性与安全性研究。该数据集正是围绕这一研究背景而建立,主题标签为 Lymphangioleiomyomatosis。

【数据内容】

该数据集的主题标签为 Lymphangioleiomyomatosis,聚焦淋巴管肌瘤病(LAM)患者使用西罗莫司长期治疗的安全性与持久性。源站描述提及的研究条件为 Lymphangioleiomyomatosis,并围绕西罗莫司长期治疗是否安全有效这一核心问题展开。关于数据集的具体字段构成、记录数量、变量类型、随访时间点等详细内容,源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述指出,相关研究为多中心国际西罗莫司治疗 LAM 的持久性与安全性研究,由研究人员团队在既往 MILES 试验基础上发起。关于采集方法、采集时间范围、样本量、纳入排除标准等具体信息,源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于关注淋巴管肌瘤病(LAM)治疗的研究场景,尤其是围绕西罗莫司长期治疗的安全性与持久性评估。鉴于 MILES 试验显示停药后肺功能下降重新出现,该数据集可服务于探讨 mTOR 抑制治疗是否需要终身用药、长期用药风险与获益等方向。关于具体适用分析类型或应用案例,源站未提供。

【使用方法】

源站未提供。

【质量与限制】

源站未提供。

【引用与许可】

源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02432560

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:淋巴管肌瘤病。淋巴管肌瘤病(LAM)是一种影响女性的罕见疾病,与囊性肺破坏和进行性呼吸衰竭相关。由研究者团队领导的西罗莫司治疗LAM多中心国际疗效试验(MILES)表明,使用西罗莫司抑制mTOR(哺乳动物雷帕霉素靶蛋白)是一种有效的治疗方法,可稳定FEV1(用力呼气量)的下降。然而,在MILES试验中,一年时停药后肺功能下降重新出现,提示该治疗是抑制性的而非诱导缓解,可能需要终身用药。因此,有必要了解西罗莫司长期治疗是否安全有效。为实现这一目标,研究者将开展西罗莫司治疗LAM多中心国际耐久性与安全性试验(MIDAS)。这是一项观察性真实世界注册研究。研究者计划在一项纵向观察研究中纳入600名LAM患者,这些患者正在使用、既往使用失败或不耐受、或出于临床原因正在考虑使用西罗莫司或依维莫司。

该登记研究将追踪至少2年期间为临床目的获取的肺功能检测和不良事件。是否采用mTOR抑制剂治疗由临床医生和患者共同决定,并由参与者的临床医生管理。本研究将帮助我们优化LAM患者的治疗,并确定长期使用西罗莫司抑制治疗能否预防疾病进展至后期阶段。本研究将作为NIH/NCATS罕见肺病联盟的一部分完成,数据由南佛罗里达大学的数据库管理协调中心(DMCC)存储和分析。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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