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该数据集来自 clinicaltrials.gov 的一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组临床试验，研究对象为居住在养老机构、年龄≥65岁且存在躯体衰弱与肌少症的老年人，共纳入50人

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对6岁及以上经典Wolfram综合征患者的II期随机双盲安慰剂对照试验，计划纳入70名患者，干预为期3年

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦罕见神经肌肉疾病成人患者，涵盖 Charcot-Marie-Tooth（CMT）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和强直性肌营养不良1型（DM1）

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦多系统萎缩（MSA）这一罕见、快速进展且致命的神经退行性疾病。源站描述了一项随机双盲安慰剂对照适应性设计试验，评估鞘内注射自体间充质干细胞（MSCs）的治疗效果

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于RO7204239联合Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的研究信息

研究背景指出 MSA 为快速进展的突触核蛋白病，以少突胶质细胞胶质胞质包涵体为特征，多数病例被视为散发性，环境触发因素尚未确立；流行病学观察报告高海拔地区 MSA 患病率异常偏高，但被归因于 ascertainment bias

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦多发性硬化患者中肌少症与动力不足的患病情况。数据可用于比较不同残疾组间肌少症与动力不足的患病率，并分析其与临床及功能参数的关联（来源 clinicaltrials.gov）

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项多中心、非干预性、前瞻性并含回顾性成分的研究，评估 Risdiplam 治疗 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症参与者在 24 个月治疗期间的真实世界临床结局、安全性特征及运动功能改善情况，并允许从医疗记录中回顾性收集病史数据和既往访视信息，可

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦多发性硬化（Multiple Sclerosis）患者中继发性肌少症与运动训练的关系

SMA 是由 SMN1 基因突变导致的遗传性神经肌肉疾病，会引起运动神经元退化和进行性肌肉萎缩。尽管治疗手段已有进展，疾病进展异质性和治疗反应差异仍使临床管理面临挑战

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于BIIB115鞘内推注注射的研究信息。研究覆盖健康志愿者（A部分）、既往接受过onasemnogene abeparvovec的脊髓性肌萎缩儿科受试者（B部分）以及完成B部分后进入长期扩展（B LTE）的受试者

该数据集来自clinicaltrials.gov，记录一项在Huntington病合并肌少症与衰弱患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照、四臂平行组试验