Risdiplam 治疗 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项多中心、非干预性、前瞻性并含回顾性成分的研究，评估 Risdiplam 治疗 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症参与者在 24 个月治疗期间的真实世界临床结局、安全性特征及运动功能改善情况，并允许从医疗记录中回顾性收集病史数据和既往访视信息，可
基本信息
资源简介
Risdiplam 治疗 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症研究
该数据集对应一项登记于 clinicaltrials.gov 的研究，英文名称为“A Study of Risdiplam in Participants With Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy (SMA)”，主题标签为脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscle Atrophy），在本站归入神经系统疾病 / 其他类别。研究针对 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症参与者，采用多中心、非干预性、前瞻性设计并包含回顾性成分，旨在评估 Risdiplam 治疗 24 个月期间的真实世界临床结局、安全性特征及运动功能改善情况，同时允许从医疗记录中回顾性收集病史数据和既往访视信息。该数据集为关注该疾病领域真实世界证据的研究者与临床团队提供了与上述研究相关的数据资源入口。
【数据集背景】
脊髓性肌萎缩症是一种神经系统疾病，本数据集所对应的研究聚焦于 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症参与者。研究以 Risdiplam 治疗为观察对象，关注其在真实临床环境中的表现，而非通过干预性试验设计来检验疗效。研究设计为多中心、非干预性、前瞻性研究，并含有回顾性成分，这一设计取向使其区别于传统的随机对照试验，更贴近常规诊疗条件下患者接受治疗的实际情形。源站描述中列出的研究条件为 Spinal Muscle Atrophy，主题标签同样为 Spinal Muscle Atrophy。
【数据内容】
依据源站描述，该研究旨在评估 Risdiplam 治疗 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症参与者在 24 个月治疗期间的真实世界临床结局、安全性特征以及运动功能改善情况。研究允许回顾性收集医疗记录中的病史数据和既往参与者访视信息。关于数据集的具体字段构成、变量类型、样本量、受试者人数、年龄范围、数据记录条数等细节，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov。研究为多中心、非干预性、前瞻性研究并含回顾性成分，数据采集涉及前瞻性观察与从医疗记录中回顾性收集病史数据及既往访视信息两部分。关于各中心的具体数量与分布、数据采集的具体时间窗口、采集工具或量表、数据管理流程等，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于关注 I 型和 II 型脊髓性肌萎缩症真实世界证据的场景，例如了解 Risdiplam 在常规诊疗条件下的临床结局、安全性特征与运动功能改善情况，或用于与干预性研究结果进行对照参考。由于研究包含回顾性成分，也可为利用既有医疗记录开展病史与既往访视信息分析提供参考。关于该数据集在其他具体研究用途上的适用性，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供该数据集的具体使用方法，包括数据获取方式、访问权限、数据格式、配套文档及分析指引等。
【质量与限制】
该研究为非干预性设计，其证据属性与干预性试验不同；研究包含回顾性成分，回顾性收集的病史数据与既往访视信息可能受医疗记录完整性与一致性的影响。关于样本量、缺失数据情况、偏倚控制措施、数据核查与质量控制流程等具体质量信息，源站未提供。
【引用与许可】
源站未提供该数据集的引用方式与许可条款。使用时宜参照 clinicaltrials.gov 上该研究登记信息所载明的相关要求。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07531719
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：脊髓性肌萎缩症。这项多中心、非干预性、前瞻性研究包含回顾性部分，旨在评估Risdiplam治疗I型和II型脊髓性肌萎缩症参与者在24个月治疗期间的真实世界临床结局、安全性特征及运动功能改善情况。该研究将允许从医疗记录中回顾性收集病史数据和既往参与者访视信息。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
