丙戊酸钠治疗儿童与成人Wolfram综合征的疗效与安全性试验

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03717909

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：Wolfram综合征。本II期临床试验计划为一项随机、双盲、安慰剂对照的3年干预试验，受试者为70例6岁及以上的经典型Wolfram综合征患者。该试验的主要结局被认为具有临床相关性且效应量足以产生获益，因为试验成功将意味着患者能够保留具有临床实用价值的视力水平，且其视力下降速度将慢于未治疗患者。MRI脑桥体积变化已被证明与Wolfram统一评定量表的变化相关。患者将被随机分组，以平衡治疗组与安慰剂组之间的个体差异，从而降低潜在的外来偏倚。这将确保能够在无需考虑混杂因素的情况下确定治疗效果。安慰剂对照组的设置通过消除研究者和患者两方面的潜在偏倚，增强了试验的稳健性。研究者将对评估结果保持盲态。

某些评估将由专科医生（如眼科医生和神经科医生）进行，主要研究者不得接触评估结果。这种由专科医生主导的治疗符合目前对这些患者的多学科管理方式，不会导致患者被剥夺获得有效治疗的机会。患者和研究者在治疗方面将处于盲态。试验治疗将采用片剂剂型。本试验包括11次门诊访视和7次随访电话，以减轻患者额外旅行的负担。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。