鞘内注射自体间充质干细胞治疗多系统萎缩的随机双盲安慰剂对照适应性设计试验

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05167721

标准获取流程：

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数据说明

疾病：多系统萎缩。多系统萎缩（MSA）是一种罕见、快速进展且必然致命的神经退行性疾病，目前尚无疾病修饰治疗。近期对病理生理机制的研究提示，神经营养因子缺乏在其中起关键作用，而间充质干细胞（MSCs）已被证实可分泌这些因子。在近期一项I/II期研究中，采用剂量递增设计，将脂肪来源的自体MSCs经鞘内注射给予早期MSA患者。在5000万个MSCs的剂量下，注射总体耐受良好，但观察到马尾神经根增粗，或为无症状，或伴有下背痛。采用统一MSA评定量表（UMSARS）评估的疾病进展速度较匹配对照组明显减慢。在一个每次注射2500万个MSCs的附加队列中，副作用特征更为有利，且几乎未见疾病进展。神经丝轻链作为中枢轴索变性的指标，在所有接受该剂量的患者中均下降。

MSC给药导致脑脊液中神经营养因子呈显著的剂量依赖性增加。2年生存率显著高于自然病史队列中观察到的结果。基于这些发现，我们目前正在开展一项双盲、安慰剂对照、适应性设计的II期临床试验，在MSA中采用脂肪来源的自体MSC鞘内注射，目标是确定最佳治疗频率，同时获取安慰剂对照的疗效和安全性数据，为多中心III期试验做准备。将招募最多76名患有MSA的成年受试者。为确保患者人群同质且疾病进展率具有可比性，我们将研究限制在早期病例，但仍需符合最严格的诊断共识标准。参与者将接受皮下脂肪活检以获取自体MSC，随后进行培养、扩增并制备用于输注。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。