RO7204239联合Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症的安全性与疗效研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05115110

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA）。Risdiplam通过帮助全身产生更多的生存运动神经元（SMN）蛋白发挥作用。这意味着丢失的运动神经元——将神经冲动从神经传递至肌肉以产生运动的神经细胞——减少，这可能改善SMA患者的肌肉功能。RO7204239是一种在研的抗肌生成抑制蛋白抗体，旨在靶向肌生成抑制蛋白。肌生成抑制蛋白通过调控生长在骨骼肌大小的调节中发挥重要作用。抑制肌生成抑制蛋白可能有助于肌肉体积和力量的增加。RO7204239与risdiplam联合使用，后者旨在增加全身SMN蛋白的量，有潜力进一步改善SMA患者的运动功能和临床结局。本试验将研究RO7204239联合risdiplam在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的安全性和有效性。该试验分为两部分；第1部分为剂量探索部分，在分别的队列中纳入可行走（2-10岁）或不可行走（5-10岁）的SMA患者，第2部分为关键性部分，纳入2-25岁可行走的SMA患者。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。