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该数据集来自clinicaltrials.gov，涉及一项针对镰状细胞病的非随机、单中心、开放标签、试点安全性与可行性研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦成人镰状细胞病合并股骨头和/或肱骨头骨坏死的阿仑膦酸钠干预研究。数据覆盖口服阿仑膦酸钠70 mg每周一次、持续24周的安全性与耐受性信息，并包含ASCQ-Me疼痛影响评分从基线到3个月和6个月的变化，以及血清和尿液骨生物标志物在基线、3个月和6

该数据集来自clinicaltrials.gov，针对RPS19缺陷型Diamond-Blackfan贫血（DBA）的儿童及青少年患者，记录一项开放标签、单臂研究，评估APR-2020在输血依赖、激素耐药患者中的安全性与有效性

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦地中海贫血青少年与成人，记录一项负重运动干预临床试验。研究评估12周干预对全身瘦体重与体脂百分比（DXA评估）、肌肉功能（握力、坐立试验、垂直跳）与耐力（6分钟步行试验）的影响，并考察36周干预（30分钟/天、每周5次）对骨密度（DXA评估）的

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项开放标签1/2期研究（DR-01-HEM-001），评估 dibotatug 在成人骨髓衰竭综合征患者中的安全性与疗效

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦老年人不明原因贫血（UA）的机制研究。源站描述指出，65岁以上贫血患者中约三分之一病因不明，推测与低度溶血过程导致红细胞存活显著缩短、骨髓红细胞生成不足以代偿有关，并提及患者红细胞体积不小、外周血涂片可见红细胞大小不均等临床观察

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦于镰状细胞贫血、重型β地中海贫血和Diamond-blackfan贫血患者接受替代供者造血干细胞移植的研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦高危移植失败人群接受非清髓性外周血动员造血前体细胞移植治疗镰状细胞病与β-地中海贫血的研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（SCD）与镰状细胞特质（SCT）人群的骨骼健康问题。源站描述指出，SCT 在非裔美国人中患病率约 10%，但多数携带者不知情，且缺乏其骨密度与维生素 D 状态的数据；SCD 患者骨量流失加速已明确，而 SCT 对骨代谢或骨折的影响尚

该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应一项开放标签、非随机、多中心2期研究，评估单次输注经慢病毒载体转导的自体骨髓来源CD34+造血干细胞（载体携带靶向BCL11a的短发夹RNA）在重度镰状细胞病患者中的效果

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项前瞻性、多中心研究建立的生物样本与临床数据资源库，面向因非恶性血液病接受造血干细胞移植（HCT）或基因治疗（GT）的患者，涵盖再生障碍性贫血、血红蛋白病及骨髓衰竭

该数据集来源于clinicaltrials.gov，记录了一项针对β地中海贫血的基因治疗临床试验信息。β地中海贫血由β-珠蛋白基因突变引起，导致无效红细胞生成、溶血和贫血，目前唯一治愈手段为相关相容供者的骨髓移植