诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的基因转移研究(GRASP, BMT CTN 2001)

该数据集来自 clinicaltrials.gov,对应一项开放标签、非随机、多中心2期研究,评估单次输注经慢病毒载体转导的自体骨髓来源CD34+造血干细胞(载体携带靶向BCL11a的短发夹RNA)在重度镰状细胞病患者中的效果

David WilliamsDavid Williams
clinicaltrials
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基因组预测Sickle Cell Disease
A Gene Transfer Study Inducing Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (GRASP, BMT CTN 2001)

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的基因转移研究(GRASP, BMT CTN 2001)

该数据集来自 clinicaltrials.gov,对应一项开放标签、非随机、多中心2期研究,评估单次输注经慢病毒载体转导的自体骨髓来源CD34+造血干细胞(载体携带靶向BCL11a的短发夹RNA)在重度镰状细胞病患者中的效果。计划在美国多个中心入组25名13至40岁患者,主要目标是判断治疗能否使患者完全不再发生严重血管闭塞事件。数据可用于了解该基因治疗方案的入组规模、干预流程与主要终点设定(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:镰状细胞病。这是一项开放标签、非随机、多中心、2期研究,涉及单次输注经慢病毒载体转导的自体骨髓来源CD34+ HSC细胞,该载体含有靶向BCL11a的短发夹RNA。将在美国各地中心入组25名13至40岁的患者。本研究的主要目标是确定该治疗是否能使重度SCD患者完全不再发生严重血管闭塞事件(VOE)。在符合研究资格标准后,患者将在造血干细胞采集前至少3个月接受输血,目标是在动员时达到HbS水平≤30%。随后患者将接受外周干细胞动员,并通过单采术采集其细胞。每位受试者采集的细胞将被分成

【主题与分类】

主题标签:Sickle Cell Disease。本站分类:肌肉骨骼系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05353647

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:镰状细胞病。这是一项开放标签、非随机、多中心、2期研究,涉及单次输注自体骨髓来源的CD34+造血干细胞(HSC),这些细胞经携带靶向BCL11a的短发夹RNA的慢病毒载体转导。将在美国各地研究中心招募25名年龄13至40岁的患者。本研究的主要目标是确定该治疗能否使重型镰状细胞病(SCD)患者完全不再发生严重的血管闭塞事件(VOE)。在符合研究入选标准后,患者将接受至少3个月的输血治疗,目标是在动员时使HbS水平≤30%。随后患者将接受外周干细胞动员,并通过单采术采集细胞。每位受试者采集的细胞将分为两部分:一部分用于慢病毒载体转导,另一部分留作备用产品,以备需要挽救治疗时使用。如果首次采集未获得足够数量的细胞,患者可能需要进行多轮采集。

将对选定的CD34+细胞进行转导,转导后的细胞将进行冷冻保存。患者在接受预处理和输注基因修饰细胞之前,将接受自体骨髓移植的标准检查。患者将在输注转导细胞前接受白消安清髓性预处理,给药时间为第-5天至第-2天。按照机构指南,在进行标准预水化和预给药后,转导细胞将通过静脉输注30-45分钟。患者将在输注基因修饰细胞后接受24个月的随访。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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