自体灭活慢病毒载体治疗β地中海贫血的基因治疗试验

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03351829

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件：β-地中海贫血。重要监管提示：本试验记录仅用于在ClinicalTrials.gov进行全球学术信息注册。申办方北京美康吉免生物科技有限公司及合作方深圳基因免疫医学研究所均未获得NMPA临床试验批准或临床技术备案许可，无法在中国大陆开展干预性细胞治疗试验。仅在ClinicalTrials.gov注册并不代表获得中国卫生和药品监管部门的合法批准。地中海贫血被认为是全球最常见的遗传性疾病。β-地中海贫血由编码β-珠蛋白蛋白的β-珠蛋白基因突变引起，导致无效红细胞生成、溶血和贫血。目前，地中海贫血的唯一治愈方法是从相关且相容的供者进行骨髓移植，然而该方法存在移植相关死亡、移植物抗宿主病的显著风险，且供者来源有限。因此，通过移植经基因修饰纠正基因的患者自身干细胞来实现的基因治疗，有可能治愈地中海贫血。

本研究将采用基因转移程序，利用自我失活的慢病毒载体将β-珠蛋白基因插入受试者的自体干细胞（造血干细胞）中。本研究的目的是评估基因转移程序的安全性和有效性，并确定经基因矫正的细胞在患者体内生成新的健康血细胞的能力。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。