ALS20-101 慢病毒基因治疗β地中海贫血
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 ALS20-101 慢病毒基因治疗β地中海贫血。数据涉及输血依赖型β地中海贫血患者，采用自体造血干细胞经新型慢病毒载体（ALS20）转导的基因添加治疗方案
基本信息
资源简介
ALS20-101 慢病毒基因治疗β地中海贫血
数据集收录于 clinicaltrials.gov，主题标签为 Beta-Thalassemia，本站分类归入肿瘤 / 其他。该数据集围绕一项针对输血依赖型β地中海贫血的基因治疗研究展开，核心内容是评估自体造血干细胞经新型慢病毒载体（ALS20）转导后进行基因添加治疗的安全性与有效性。研究对象为 18 岁至不足 36 岁、需要长期规律输血的β地中海贫血患者。β地中海贫血是一种遗传性血液疾病，重型患者需终身输血，并伴随较高的发病率、早期死亡风险以及生活质量下降。该数据集为关注该疾病治疗进展的研究人员提供了来自临床试验注册源的基础信息。
【数据集背景】
β地中海贫血重型是一种遗传性血液疾病，患者需要终身定期输血，并与显著的发病率、早期死亡和生活质量下降相关。异基因造血干细胞移植具有潜在治愈可能，但合适供者的可获得性有限，以及移植物抗宿主病的风险，限制了其适用性。功能性β珠蛋白基因的基因添加可能是一种替代治疗选择。该数据集所对应的研究正是基于这一背景，探索使用新型慢病毒载体（ALS20）转导的自体造血干细胞进行治疗。研究的主要目标是评估该治疗在 18 岁至不足 36 岁输血依赖型β地中海贫血受试者中的安全性，次要目标是评估其有效性。
【数据内容】
该数据集的主题标签为 Beta-Thalassemia，本站分类为肿瘤 / 其他，来源站为 clinicaltrials.gov。数据集英文名称为 ALS20-101 Lentiviral Gene Therapy for Beta Thalassemia。从源站描述可知，数据涉及的条件为 Beta-Thalassemia，研究聚焦于输血依赖型β地中海贫血患者，采用自体造血干细胞经新型慢病毒载体（ALS20）转导的基因添加治疗方案。研究的主要目标为评估安全性，次要目标为评估有效性。关于数据集的具体字段结构、变量数量、记录条数、随访时间点、统计指标等详细内容，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。源站描述中提及的研究对象为 18 岁至不足 36 岁的输血依赖型β地中海贫血受试者，干预方式为自体造血干细胞经新型慢病毒载体（ALS20）转导。关于数据采集的具体时间范围、采集机构、采集流程、伦理审批信息、数据更新频率等，源站未提供。
【适用场景】
该数据集可用于了解针对输血依赖型β地中海贫血的慢病毒基因治疗研究的基本设计信息，包括研究条件、干预载体、受试者年龄范围、主要与次要目标等。适用于关注β地中海贫血治疗进展、基因添加治疗策略、自体造血干细胞移植替代方案的研究人员或临床工作者进行初步检索与背景了解。关于该数据集在统计分析、模型训练、疗效比较等具体场景中的适用性，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供该数据集的具体使用方法，包括数据下载方式、访问权限、数据格式、字段说明、分析工具或操作步骤等。
【质量与限制】
该数据集来自 clinicaltrials.gov，源站描述内容较为概括，未提供样本量、数据完整性、缺失值情况、偏倚控制、随访时长、统计分析方法等质量相关信息。该数据集本站分类为肿瘤 / 其他，主题标签为 Beta-Thalassemia，但分类与主题标签的具体依据及覆盖范围，源站未提供。使用时应以源站最新信息为准。
【引用与许可】
源站未提供该数据集的引用格式、许可协议、使用条款或版权说明。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06364774
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：β-地中海贫血。重型β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，需要终身定期输血，并伴有显著的发病率、早期死亡率和生活质量下降。异基因造血干细胞移植具有潜在治愈性，但合适供者的可获得性有限以及移植物抗宿主病的风险限制了其适用性。添加功能性β-珠蛋白基因可能是一种替代治疗选择。主要目的是评估18至<36岁输血依赖型β-地中海贫血受试者接受经新型慢病毒载体（ALS20）转导的自体造血干细胞治疗的安全性。次要目的是评估18至<36岁输血依赖型β-地中海贫血受试者接受经新型慢病毒载体（ALS20）转导的自体造血干细胞治疗的疗效。研究设计：这是一项单臂试点1/2期研究，最多纳入12名年龄18至<36岁、患有输血依赖型β-地中海贫血（基因型β0β0、β+β0、β+β+、βEβ0、βEβ+、显性β地中海贫血）的受试者。
本研究将评估在采用白消安进行清髓性预处理后，输注经新型慢病毒载体ALS20转导的自体造血干细胞和祖细胞（HSPC）的安全性和有效性，该载体编码人βA-T87Q-珠蛋白。本研究的主要风险涉及干细胞基因修饰的风险以及白消安化疗预处理的风险。血液干细胞的基因修饰可能会增加患血癌的风险。白消安预处理的主要风险包括持续性血细胞计数低下、肝损伤、不育和癌症。此外，还存在修饰后的血液干细胞无法生长的风险。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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