BCL11A增强子基因编辑治疗镰状细胞病的造血干细胞研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07708350

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：镰状细胞病、镰状细胞贫血（HbSS或HbSβ-地中海贫血0型）。这是一项非随机、单中心、开放标签的初步安全性和可行性研究，涉及单次输注自体骨髓来源的CD34+造血干细胞（HSPCs），该细胞经电穿孔导入靶向BCL11A增强子的Cas9核糖核蛋白。最多招募5例可评估的镰状细胞病（SCD）受试者。年龄≥18-40岁：第1层（n=3）；年龄≥13-18岁：第2层（n=2）。符合入选标准后，患者将被纳入研究。患者将在造血干细胞采集前接受为期3个月的输血，目标是在动员时使血红蛋白S（HbS）水平达到≤30%。患者将接受外周干细胞动员，并通过单采术采集细胞。每位受试者采集的细胞将分为2份；一份用于基因编辑，另一份作为备用产品，以备需要挽救治疗时使用。如果首次采集未获得足够数量的细胞，患者可能需要进行多轮采集。

患者将先接受自体骨髓移植的标准检查，之后再进行预处理并输注其基因编辑细胞。患者将接受清髓性预处理，即在输注编辑后细胞之前的第-5天至第-2天给予白消安。编辑后的细胞将通过静脉输注。患者在输注基因编辑细胞后将接受24个月的随访。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。