其他

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的临床研究信息。研究对象为12岁及以上、体重≥40公斤、既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者，约50名参与者将接受Crovalimab治疗至少24周

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于Avatrombopag治疗成人再生障碍性贫血（AA）的2/3期开放标签试验

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦Lanoracopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疗效与安全性，涵盖中国多中心3期试验数据：一项为N=66的补体初治患者活性对照研究，另一项为N=20的C5抑制剂应答不佳患者单臂研究，评估24周内血红蛋白达标比例及不良事件、突破性溶血、

该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为新生儿重症监护室（NICU）中贫血的无创检测研究。研究旨在评估Masimo SpHb®（光谱血红蛋白）无创监测设备测量住院婴儿血红蛋白水平的准确性

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项名为ACTIVATE-Kids（AG348-C-023）的临床研究信息，评估口服mitapivat对比安慰剂在非定期接受输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症（PKD）患者中的疗效与安全性

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项在印度开展的临床研究，评估Luspatercept用于治疗因β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征而需要定期血细胞输注的输血依赖性贫血患者的安全性与有效性

该数据集来自clinicaltrials.gov，围绕M281（nipocalimab）在成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血中的疗效与安全性研究

Voxelotor是一种新型血红蛋白聚合抑制剂，已被证实可减少溶血并提高血红蛋白水平。源站描述指出，尽管已有大量研究考察Voxelotor在镰状细胞病中的临床影响，但关于治疗对患者身体功能影响的已发表报告很少

疾病：地中海贫血，特别是输血依赖型地中海贫血。地中海贫血是全球最常见的遗传性血红蛋白病之一，在埃及仍是一个主要公共卫生问题，携带率接近9-10%，且α和β地中海贫血基因缺陷在人群中均有充分记录

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项I/II期首次人体研究，评估Crovalimab在健康志愿者及阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 Danicopan 在韩国获批适应症下用于阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的真实世界研究

该数据集来自一项在中国北京单家三级医院开展的前瞻性观察性诊断准确性研究，目的是开发并评估基于商用消费级腕戴式可穿戴设备采集的多模态生理信号、用于贫血无创二分类的深度学习模型