评估Mitapivat治疗非定期输血儿童丙酮酸激酶缺乏症疗效与安全性的研究及5年扩展期

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项名为ACTIVATE-Kids(AG348-C-023)的临床研究信息,评估口服mitapivat对比安慰剂在非定期接受输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症(PKD)患者中的疗效与安全性

Agios Pharmaceuticals, Inc.Agios Pharmaceuticals, Inc.
clinicaltrials
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其他Pediatric Pyruvate Kinase DeficiencyPediatric Hemolytic Anemia
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With Pyruvate Kinase Deficiency (PKD) Who Are Not Regularly Transfused, Followed by a 5-Year Extension Period

基本信息

模态
其他
创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

评估Mitapivat治疗非定期输血儿童丙酮酸激酶缺乏症疗效与安全性的研究及5年扩展期

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项名为ACTIVATE-Kids(AG348-C-023)的临床研究信息,评估口服mitapivat对比安慰剂在非定期接受输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症(PKD)患者中的疗效与安全性。研究按年龄分层随机分组,双盲期含8周剂量滴定和12周固定剂量阶段,完成者进入最长5年的开放标签扩展期。数据可用于了解儿童PKD与溶血性贫血的临床试验设计、治疗评估及长期随访安排(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):适应症:儿童丙酮酸激酶缺乏症、儿童溶血性贫血。研究ACTIVATE-Kids(AG348-C-023)将评估口服mitapivat与安慰剂相比在未定期接受输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症(PKD)参与者中的疗效和安全性。参与者将按2:1随机分配接受mitapivat或匹配安慰剂。随机化将按年龄(1至<6岁、6至<12岁、12至<18岁)分层。在双盲期内,参与者将按年龄和体重给药,双盲期包括8周剂量滴定期,随后是12周固定剂量期。完成双盲期的参与者将有资格在开放标签扩展(OLE)期内接受mitapivat长达5年。

【主题与分类】

主题标签:Pediatric Pyruvate Kinase Deficiency、Pediatric Hemolytic Anemia。本站分类:血液及造血器官疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05175105

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症:儿童丙酮酸激酶缺乏症、儿童溶血性贫血。研究ACTIVATE-Kids(AG348-C-023)将评估口服米他匹伐(mitapivat)与安慰剂相比,在未定期接受输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症(PKD)受试者中的疗效和安全性。受试者将按2:1随机分配接受米他匹伐或匹配安慰剂。随机化将按年龄分层(1至<6岁、6至<12岁、12至<18岁)。在双盲期内,受试者将按年龄和体重给药,双盲期包括为期8周的剂量滴定期,随后是为期12周的固定剂量期。完成双盲期的受试者将有资格在开放标签扩展(OLE)期内接受米他匹伐治疗,最长可达5年。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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