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源站描述指出，晚期视网膜疾病临床试验缺乏合适结局指标，视野与萎缩面积等多模态影像测量变异性大或难以测量，而移动能力受损是视障者主要残疾表现

该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项OCU400基因治疗视网膜色素变性（RP）的3期临床研究。计划入组140名RP受试者，分为RHO臂与基因无关臂：RHO臂仅纳入经基因诊断确认RHO基因突变的受试者，基因无关臂则依据RP临床诊断及与RP相关基因的确认遗传诊断入组

该数据集来自clinicaltrials.gov，为EYS基因双等位突变相关视网膜变性的自然史研究。覆盖视网膜色素变性及眼病患者，旨在描述EYS相关视网膜变性的自然病程，识别敏感的结构与功能结局指标，并界定明确的亚人群，以支持未来多中心临床试验的结局测量与治疗方案开发

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对Fuchs内皮性角膜营养不良（FECD）的IIa期多中心研究

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦USH2A基因外显子13突变所致视网膜色素变性（RP）患者，涵盖Usher综合征2型、聋盲、视网膜疾病、遗传性眼病、先天性眼病及视觉障碍等主题

条件：由RPE65突变导致的遗传性视网膜营养不良。这是一项观察性随访研究，对象为既往参加过AAV2-hRPE65v2基因治疗（voretigene neparvovec-rzyl）Phase 1和Phase 3临床试验的受试者，旨在评估视网膜下给药后15年内的长期疗效持久性和安全性

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 Gyrate Atrophy（回旋状萎缩）这一罕见遗传性脉络膜视网膜变性，与高鸟氨酸血症相关，由 OAT 基因常染色体隐性突变引起

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦于 PRIMA 产品在光感受器变性患者中恢复中心视力的探索性研究

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦Fuchs内皮性角膜营养不良（FECD）这一最常见的角膜内皮疾病。源站描述指出FECD估计影响约4%的40岁以上美国人群，角膜移植是目前主要治疗手段，尚无药物疗法可治疗或延缓疾病进展

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对ABCA4双等位基因突变所致视网膜营养不良（Stargardt病）的首次人体临床试验信息

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦与罕见致病基因变异相关的遗传性视网膜变性及视网膜色素变性。研究包含筛查、遗传筛查和登记三个阶段：先审核患者已有的遗传报告，不另行基因检测；再将入组者的遗传报告上传至研究网站，由Central Genetics Auditor确认是否符合遗传筛查标

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦视网膜色素变性（RP）患者，目标是通过局部静态与动态心理物理学测试研究光感受器功能障碍的性质，以开发用于 RP 临床试验的功能性结局指标