囊性纤维化
囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病,由CFTR基因突变导致上皮细胞氯离子通道功能障碍,引起外分泌腺分泌异常。典型临床表现为慢性阻塞性肺病、反复呼吸道感染、胰腺外分泌功能不全所致脂肪泻和营养不良,以及汗液氯离子浓度显著升高。确诊依赖于汗液试验、基因检测和鼻电位差测量。治疗以多学科综合管理为核心,包括胰酶替代、营养支持、气道廓清术、抗感染及新型CFTR调节剂靶向治疗。该病在欧美高加索人群中发病率较高,新生儿筛查的推广显著改善了早期诊断和预后。
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评估 VX-121 联合治疗长期安全性与疗效的研究
数据可用于分析该联合疗法的长期安全性与疗效相关结局,支持囊性纤维化治疗领域的临床研究与预测建模(来源 clinicaltrials.gov)

VX-522 治疗囊性纤维化受试者的 1/2 期研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于 VX-522 在囊性纤维化(CF)受试者中开展的 1/2 期研究

新生儿囊性纤维化诊断机器学习数据集
用于训练机器学习模型以减少新生儿囊性纤维化筛查假阳性的表格数据集。

猪与雪貂囊性纤维化脂肪酸组成数据集
该数据集来自 search.dataone.org,收录了猪与雪貂在患有囊性纤维化(CF)与不患囊性纤维化(nonCF)情况下的脂肪酸组成测量数据

成人囊性纤维化患者的整骨治疗
该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为成人囊性纤维化患者的整骨治疗。源站描述显示,研究纳入囊性纤维化、背痛、颈痛和胸痛患者,比较整骨治疗与整骨治疗安慰剂及常规护理对成人囊性纤维化患者胸部、颈部、背部疼痛在6个月时的影响

GNPS快速响应CF94
包含2016年春季应急响应事件中患者94的痰样本质谱数据。

ALX-009在健康男性及囊性纤维化与非CF支气管扩张患者中的剂量递增研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,主题为呼吸道疾病中的囊性纤维化,同时涉及支气管扩张。研究为ALX-009的剂量递增试验,分为四部分:第一部分在健康男性志愿者中开展OSCN-与bLF的单次递增剂量(SAD)试验(队列1至3);第二部分在健康男性志愿者中开展ALX-009的SAD与多次

纳入与排除标准
该数据集提供一项系统评价的纳入与排除标准,评价远程医疗物理治疗运动对囊性纤维化患者肺功能和生活质量的影响。

COVID-19 时代的囊性纤维化远程医疗:患者和工作人员调查
COVID-19期间囊性纤维化远程医疗(视频问诊)的患者与工作人员调查数据集,匿名收集,用于评估远程护理体验。

抑制剂172结合囊性纤维化跨膜传导调节因子E1371Q突变体的单颗粒冷冻电镜分析
EMPIAR-12044 抑制剂172结合囊性纤维化跨膜传导调节因子E1371Q突变体的单颗粒冷冻电镜分析 6.4 抑制剂172结合的人囊性纤维化跨膜传导调节因子E1371Q突变体显微图像的未对齐多帧显微图像 - 多帧TIFF

去磷酸化人囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)与Lumacaftor(VX-809)复合物
EMPIAR-11006 去磷酸化人囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)与Lumacaftor(VX-809)复合物 1.4 去磷酸化人囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)与Lumacaftor(VX-809)的未对齐多帧显微图像 -

磷酸化人囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)与ATP/Mg及Lumacaftor(VX-809)的复合物
EMPIAR-11008 磷酸化人囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)与ATP/Mg及Lumacaftor(VX-809)的复合物 5.8 未对齐多帧显微图像,对象为磷酸化人囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)与ATP/Mg及Lumacaftor(VX-809)的复合物
