囊性纤维化
囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病，由CFTR基因突变导致上皮细胞氯离子通道功能障碍，引起外分泌腺分泌异常。典型临床表现为慢性阻塞性肺病、反复呼吸道感染、胰腺外分泌功能不全所致脂肪泻和营养不良，以及汗液氯离子浓度显著升高。确诊依赖于汗液试验、基因检测和鼻电位差测量。治疗以多学科综合管理为核心，包括胰酶替代、营养支持、气道廓清术、抗感染及新型CFTR调节剂靶向治疗。该病在欧美高加索人群中发病率较高，新生儿筛查的推广显著改善了早期诊断和预后。
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ARCT-032治疗囊性纤维化的安全性、耐受性和有效性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦于ARCT-032在囊性纤维化患者中的安全性、耐受性和有效性研究。数据覆盖携带CFTR基因突变且未接受CFTR调节剂治疗的成人患者，包含开放标签、多剂量递增设计，涉及不同队列的给药与随访方案
SPL84 在囊性纤维化患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效
该数据集来自 clinicaltrials.gov，围绕药物 SPL84 在成人囊性纤维化（CF）患者中的临床试验，重点评估其安全性、耐受性、药代动力学与初步疗效
ELX/TEZ/IVA 在12个月及以上囊性纤维化受试者中的长期安全性和有效性评估
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为囊性纤维化，研究 ELX/TEZ/IVA 在12个月及以上受试者中的长期安全性、耐受性、有效性和药效动力学（PD）
VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 在1至11岁囊性纤维化受试者中的评估
研究对象为携带至少一个 CFTR 基因三重组合应答（TCR）突变的1至11岁囊性纤维化受试者。研究目的是评估该联合方案在儿童受试者中的药代动力学、安全性、耐受性和有效性
VX-828 在健康受试者及囊性纤维化受试者中的评估
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 VX-828 在健康受试者及囊性纤维化受试者中的评估，属于呼吸道疾病下的囊性纤维化方向
评估RCT2100（CFTR mRNA）在健康受试者及囊性纤维化受试者中安全性与耐受性的2期研究
研究分为三部分：第一部分在健康受试者中评估单次递增剂量雾化吸入RCT2100的安全性、耐受性和生物分布；第二部分在囊性纤维化受试者中评估多次递增剂量的安全性和耐受性；第三部分在囊性纤维化受试者中评估RCT2100与ivacaftor联合给药的安全性和耐受性
评估SION-719加入Trikafta治疗的安全性和耐受性、药效学及药代动力学的概念验证研究
本数据集来源于clinicaltrials.gov，聚焦呼吸道疾病中的囊性纤维化（CF）。研究为一项概念验证研究，旨在评估在已服用Trikafta的囊性纤维化患者中加用SION-719后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
VX-581 片剂配方相对生物利用度 1 期研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应一项 VX-581 片剂配方的 1 期相对生物利用度研究，适应症为囊性纤维化
SION-451与互补调节剂SION-2222和SION-109多剂量组合在健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学
该数据集来源于clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化（CF）领域，收录一项Phase 1随机、双盲、安慰剂对照临床试验
评估VX-272在健康受试者中的安全性和药代动力学的剂量递增研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为囊性纤维化，收录一项在健康受试者中评估VX-272安全性、耐受性和药代动力学的单次及多次递增剂量研究，并涉及VX-272与D-IVA联用（含或不含TEZ）的给药方案
评估VX-581在健康参与者中的安全性和药代动力学的剂量递增研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为囊性纤维化，收录一项在健康参与者中开展的VX-581剂量递增研究信息
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor在无F508del受试者中的长期安全性和有效性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为囊性纤维化（Cystic Fibrosis），收录一项评估 ELX/TEZ/IVA 长期安全性、有效性和药效学的研究
