VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 在1至11岁囊性纤维化受试者中的评估
研究对象为携带至少一个 CFTR 基因三重组合应答（TCR）突变的1至11岁囊性纤维化受试者。研究目的是评估该联合方案在儿童受试者中的药代动力学、安全性、耐受性和有效性
基本信息
资源简介
VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 在1至11岁囊性纤维化受试者中的评估
该数据集对应一项在1至11岁囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）受试者中开展的临床研究，研究药物为VX-121/tezacaftor/deutivacaftor（VX-121/TEZ/D-IVA）联合方案。研究对象为携带至少一个CFTR基因三重组合应答（triple combination responsive, TCR）突变的囊性纤维化患儿。研究目的在于评估该联合方案在这一年龄段儿童受试者中的药代动力学、安全性、耐受性和有效性。数据集归类于呼吸道疾病下的囊性纤维化方向，来源为clinicaltrials.gov，主题标签为Cystic Fibrosis。整体而言，该数据集围绕儿童囊性纤维化人群的联合用药评价展开，聚焦于药物在儿童体内的表现及临床获益与风险。
【数据集背景】
囊性纤维化是一种累及多系统的遗传性疾病，其根本原因与CFTR基因突变相关。随着针对CFTR蛋白的调节剂疗法不断发展，联合用药方案成为改善患者CFTR功能的重要方向。本数据集所对应的研究聚焦于1至11岁这一儿童年龄段，该人群在药物暴露、代谢和耐受性方面可能与成人存在差异，因此需要专门开展评价。研究纳入的对象需携带至少一个三重组合应答（TCR）突变，这一条件与所评价的联合方案的作用机制相匹配。数据集所属分类为呼吸道疾病/囊性纤维化，主题标签为Cystic Fibrosis，来源站为clinicaltrials.gov。
【数据内容】
该数据集围绕VX-121/tezacaftor/deutivacaftor（VX-121/TEZ/D-IVA）在1至11岁囊性纤维化受试者中的评价展开。研究目的包括评估该联合方案的药代动力学、安全性、耐受性和有效性。研究对象为携带至少一个CFTR基因三重组合应答（TCR）突变的囊性纤维化受试者。除上述研究目的、受试人群条件和药物方案外，源站未提供关于具体数据字段、变量结构、样本量、随访时长、终点指标类型或数据记录格式的进一步说明。
【采集与来源】
该数据集的来源站为clinicaltrials.gov。源站描述指出，研究条件为Cystic Fibrosis，研究目的是评估VX-121/tezacaftor/deutivacaftor（VX-121/TEZ/D-IVA）在携带至少一个三重组合应答（TCR）突变的囊性纤维化受试者中的药代动力学、安全性、耐受性和有效性。关于具体的采集方式、采集时间跨度、数据录入流程、质量控制步骤以及数据管理主体，源站未提供。
【适用场景】
基于现有信息，该数据集适用于与囊性纤维化相关的临床研究场景，尤其是针对1至11岁儿童受试者、携带至少一个CFTR基因三重组合应答（TCR）突变人群的联合用药评价。其研究目的涵盖药代动力学、安全性、耐受性和有效性四个维度，因此可用于了解该联合方案在儿童囊性纤维化人群中的表现。该数据集分类为呼吸道疾病/囊性纤维化，主题标签为Cystic Fibrosis，也可用于按疾病领域或主题进行检索与归类。关于更具体的适用场景，如是否用于监管提交、药物开发决策或荟萃分析，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供该数据集的具体使用方法，包括访问方式、下载格式、数据字典、变量说明、分析脚本或配套工具等。使用者如需使用，应参考来源站clinicaltrials.gov的相关说明。关于数据获取权限、是否需要申请、是否提供结构化数据文件等，源站未提供。
【质量与限制】
该数据集对应的研究为临床研究，其研究目的涵盖药代动力学、安全性、耐受性和有效性。研究对象限定为1至11岁、携带至少一个CFTR基因三重组合应答（TCR）突变的囊性纤维化受试者，因此其适用范围受年龄和基因突变条件限制。关于样本量、统计方法、偏倚控制、数据完整性、缺失值处理、随访依从性以及外部验证情况，源站未提供。使用者在解读或外推相关结果时，应充分考虑上述人群限定条件。
【引用与许可】
该数据集来源站为clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条款、使用限制、版权归属或数据共享政策，源站未提供。
下载信息
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需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05422222
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
Conditions: Cystic Fibrosis. The purpose of this study is to evaluate the pharmacokinetics, safety, tolerability and efficacy of VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) in CF participants with at least 1 triple combination responsive (TCR) mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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