ARCT-032治疗囊性纤维化的安全性、耐受性和有效性研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦于ARCT-032在囊性纤维化患者中的安全性、耐受性和有效性研究。数据覆盖携带CFTR基因突变且未接受CFTR调节剂治疗的成人患者,包含开放标签、多剂量递增设计,涉及不同队列的给药与随访方案

Arcturus Therapeutics, Inc.Arcturus Therapeutics, Inc.
clinicaltrials
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基因组预测Cystic FibrosisCFTR Gene Mutation
Safety, Tolerability and Efficacy Study of ARCT-032 in People With Cystic Fibrosis

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

ARCT-032治疗囊性纤维化的安全性、耐受性和有效性研究

该数据集来源于clinicaltrials.gov,英文名称为“Safety, Tolerability and Efficacy Study of ARCT-032 in People With Cystic Fibrosis”,属于呼吸道疾病/囊性纤维化分类。数据集聚焦于ARCT-032在囊性纤维化患者中的安全性、耐受性和有效性研究,覆盖携带CFTR基因突变且未接受CFTR调节剂治疗的成人患者。研究采用开放标签、多剂量递增设计,涉及不同队列的给药与随访方案。整体而言,该数据集提供了关于ARCT-032在特定囊性纤维化人群中临床研究设计的关键信息,包括受试条件、干预方式、给药周期和安全性随访安排,可供关注囊性纤维化治疗研究的人员参考。

【数据集背景】

囊性纤维化是一种与CFTR基因突变相关的疾病。该数据集所对应的研究关注ARCT-032在囊性纤维化患者中的应用,研究对象为携带CFTR基因突变且未接受CFTR调节剂治疗的成人患者。研究目的包括评估ARCT-032的安全性、耐受性和有效性。研究采用开放标签、多剂量递增设计,这一设计有助于在逐步增加剂量的过程中观察受试者的反应。数据集的主题标签为Cystic Fibrosis和CFTR Gene Mutation,进一步明确了其关注的核心疾病与遗传背景。

【数据内容】

数据集涉及的研究包含多个队列。根据源站描述,成功筛选后,入组队列1至3的合格受试者将每日接受雾化ARCT-032治疗,持续4周,随后进行安全性随访,总周期为12周。在队列4中,合格受试者将接受雾化ARCT-032治疗12周,随后再进行额外12周的安全性随访。研究条件包括Cystic Fibrosis和CFTR Gene Mutation。数据集覆盖了不同队列的给药与随访方案,但源站未提供具体的受试者人数、剂量水平、具体终点指标数值或统计结果。

【采集与来源】

该数据集来自clinicaltrials.gov。源站描述提供了研究的基本设计信息,包括研究条件、干预方式、队列安排、给药周期和随访时长。数据集分类为呼吸道疾病/囊性纤维化,主题标签为Cystic Fibrosis和CFTR Gene Mutation。除上述来源信息外,源站未提供关于数据采集时间、采集地点、采集机构或数据具体格式的更多细节。

【适用场景】

该数据集适用于了解ARCT-032在囊性纤维化患者中的临床研究设计,尤其是针对携带CFTR基因突变且未接受CFTR调节剂治疗的成人患者。其开放标签、多剂量递增设计以及不同队列的给药与随访安排,可为关注囊性纤维化治疗研究、临床试验设计或相关疾病领域信息整理的人员提供参考。由于数据集聚焦于安全性、耐受性和有效性研究,也可用于识别该研究关注的核心问题与受试人群特征。但源站未提供具体研究结果或疗效数据,因此不适用于直接进行疗效比较或结论引用。

【使用方法】

使用该数据集时,可依据源站描述了解研究的基本框架,包括研究条件、入组人群、干预措施、队列划分、给药时长和安全性随访安排。可将队列1至3与队列4的给药和随访方案进行对照,以理解不同队列之间的设计差异。由于源站未提供具体数据字段、变量定义或访问接口,使用时需注意仅能参考研究设计层面的信息,不能从中提取受试者个体数据或统计结果。若需进一步分析,应结合源站提供的完整记录进行核实。

【质量与限制】

该数据集的信息来源于clinicaltrials.gov,源站描述提供了研究设计的基本内容。然而,源站未提供受试者人数、剂量信息、具体安全性或有效性结果、统计分析方法、数据完整性指标或偏倚控制措施等细节。因此,该数据集在结果层面的信息有限,不能用于评估ARCT-032的实际疗效或安全性结论。此外,源站未提供数据更新频率、版本信息或质量控制流程,使用时应以源站最新记录为准。

【引用与许可】

该数据集来源于clinicaltrials.gov。源站未提供具体的引用格式、许可条款或使用限制信息。如需引用或使用,应参考clinicaltrials.gov的相关规定并核实源站记录。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06747858

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

Conditions: Cystic Fibrosis, CFTR Gene Mutation. This is an open-label, multiple-ascending dose study of ARCT-032 in adults with CF who are not on CFTR modulator therapy. After successful screening, eligible participants enrolled in cohorts 1-3 will receive nebulized ARCT-032 daily for 4 weeks and then will be followed for safety for a total of 12 weeks. In cohort 4, eligible participants will receive nebulized ARCT-032 for 12 weeks and will then be followed for safety for an additional 12 weeks.

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。

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