囊性纤维化
囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病，由CFTR基因突变导致上皮细胞氯离子通道功能障碍，引起外分泌腺分泌异常。典型临床表现为慢性阻塞性肺病、反复呼吸道感染、胰腺外分泌功能不全所致脂肪泻和营养不良，以及汗液氯离子浓度显著升高。确诊依赖于汗液试验、基因检测和鼻电位差测量。治疗以多学科综合管理为核心，包括胰酶替代、营养支持、气道廓清术、抗感染及新型CFTR调节剂靶向治疗。该病在欧美高加索人群中发病率较高，新生儿筛查的推广显著改善了早期诊断和预后。
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个性化治疗试验
研究探索对当前未获批的 CFTR 突变患者使用超适应症 CFTR 调节剂，包括 Symdeko、Orkambi、Kalydeco 等药物，依据体外研究反应模式选择治疗方案
确保囊性纤维化患者获得最佳治疗：ENACT 研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化（CF）患者对 CFTR 调节剂等药物治疗的遗传反应差异与个体化应答
ELX/TEZ/IVA 在 2 岁及以上囊性纤维化患者中的长期安全性和有效性评估
数据覆盖呼吸道疾病中的囊性纤维化方向，可用于围绕该联合用药方案的长期安全性与疗效相关分析，例如治疗结局预测或药效学特征研究（来源 clinicaltrials.gov）
用于监测CFTR功能的新型即时汗液氯化物检测设备
该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为囊性纤维化（Cystic Fibrosis）相关的汗液氯化物检测
Brensocatib片在囊性纤维化成人中的安全性、耐受性和药代动力学研究
研究主要目的是评估每日一次口服研究药物后 Brensocatib 在囊性纤维化受试者中的药代动力学，并在 4 周治疗期内评估 Brensocatib 相较于安慰剂的安全性
Ivacaftor 治疗法国囊性纤维化伴 G551D 突变患者研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦法国囊性纤维化且携带 G551D 突变的患者，围绕 Ivacaftor 治疗展开
囊性纤维化儿童的身体功能障碍
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化儿童与青少年的身体功能障碍。研究比较囊性纤维化患儿与健康儿童及青少年在呼吸困难、功能能力、肌肉力量、尿失禁和生活质量方面的差异，通过临床评估、运动测试、问卷和测量收集数据
万扎卡夫托/特扎卡夫托/氘代艾伐卡托对健康受试者瑞舒伐他汀药代动力学的影响
本数据集来源于clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化领域，研究VNZ/TEZ/D-IVA多次给药对瑞舒伐他汀药代动力学的影响，以及两者联合给药在健康受试者中的安全性和耐受性
囊性纤维化患者中万扎卡夫托/特扎卡夫托/杜替卡夫托长期安全性和有效性评估（1岁及以上）
数据覆盖呼吸道疾病中的囊性纤维化方向，可用于了解该联合疗法在长期用药场景下的安全性与疗效表现，支持相关临床研究与治疗评估（来源 clinicaltrials.gov）
氯沙坦在囊性纤维化中的效果（CF）-NIH 资助编号 133240
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为氯沙坦在囊性纤维化（CF）中的效果，对应 NIH 资助编号 133240
AD对CF患者VI的影响
该数据集来自clinicaltrials.gov，关注囊性纤维化患者中自主引流对通气不均匀性的影响。研究采用交叉干预设计，在干预前、干预后即刻及干预后2小时，分别进行电阻抗断层成像与多次呼吸氮冲洗检查
评估KB407治疗囊性纤维化的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，记录了一项评估KB407治疗囊性纤维化的临床研究。研究针对囊性纤维化患者，采用雾化方式给予递增剂量的KB407，主要考察其在成人囊性纤维化患者中的安全性和耐受性
