个性化治疗试验
研究探索对当前未获批的 CFTR 突变患者使用超适应症 CFTR 调节剂，包括 Symdeko、Orkambi、Kalydeco 等药物，依据体外研究反应模式选择治疗方案
基本信息
资源简介
个性化治疗试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化（Cystic Fibrosis）患者的个性化治疗试验。研究探索对当前未获批的 CFTR 突变患者使用超适应症 CFTR 调节剂，包括 Symdeko、Orkambi、Kalydeco 等药物，依据体外研究反应模式选择治疗方案。数据可用于分析基因突变与药物响应关系、预测个体化用药效果，以及支持罕见突变患者的治疗决策研究（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：囊性纤维化。本研究的目的是探索使用可能影响 CFTR 功能的超适应症 CFTR 调节剂，用于当前未获批这些药物的 CFTR 突变患者。将探索 Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）、Orkambi（Ivacaftor 和 Lumacaftor）、CFTR 错误折叠校正剂以及 Kalydeco（Ivacaftor，一种异常 CFTR 门控增强剂）作为其他 CF 突变患者的治疗。对体外研究中 CFTR 校正剂有响应的突变患者，将根据体外响应模式给予 Symdeko 或 Orkambi。对 CFTR 功能增强剂有突变响应的患者，将给予 Ivacaftor 单药治疗。突变等同于野生型的患者将给予 Ivacaftor。如果患者为 6-12 岁，我们将仅研究 Orkambi 或 ivacaftor 作为
【主题与分类】
主题标签：Cystic Fibrosis。本站分类：呼吸道疾病/囊性纤维化。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03587961
下载信息
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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03587961
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- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：囊性纤维化。本研究旨在探索超说明书使用可能影响CFTR功能的CFTR调节剂，用于目前尚未获批这些药物的CFTR突变患者。将探索Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）、Orkambi（Ivacaftor和Lumacaftor，CFTR错误折叠校正剂）以及Kalydeco（Ivacaftor，异常CFTR门控增效剂）作为其他CF突变患者的治疗方法，这些突变不同于目前获批的突变。对于体外研究显示对CFTR校正剂有反应的突变患者，将根据体外反应模式给予Symdeko或Orkambi。对于对CFTR功能增效剂有突变反应的患者，将给予Ivacaftor单药治疗。对于突变等同于野生型的患者，将给予Ivacaftor。如果患者为6-12岁，我们将仅研究Orkambi或ivacaftor，因为Symdeko尚未在该患者群体中获得FDA批准。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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