其他

该数据集为一项孟德尔随机化研究的表格文件，探讨降脂药物与尿酸及痛风结局之间的遗传关联。研究以药物靶基因（HMGCR、PCSK9、NPC1L1）相关的表达数量性状位点及与低密度脂蛋白胆固醇水平相关的遗传变异作为降脂药物暴露的遗传代理，覆盖不同降脂机制

该数据集来自clinicaltrials.gov，记录Setrusumab在日本儿童成骨不全症受试者中开展的研究。研究仅在日本进行，包含筛选期、开放标签治疗期和开放标签扩展期；受试者在开放标签治疗期接受Setrusumab最长24个月，随后在开放标签扩展期继续接受Setrusumab治疗，直至该药在

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项上市前试验，评估基于透明质酸和重组胶原蛋白的填充剂的安全性与有效性

该数据集来自omicsdi.org，聚焦DNA甲基化模式变化与系统性红斑狼疮（SLE）双生子不一致性的关联。研究对同卵双生子队列进行高通量DNA甲基化分析，覆盖SLE、类风湿关节炎和皮肌炎三种临床体征常重叠的疾病，其中仅SLE不一致双生子表现出大量基因DNA甲基化状态的广泛改变

该数据集来自clinicaltrials.gov，针对Gout（痛风）适应症，记录D-0120-NA在健康志愿者中开展的单次给药、剂量递增、随机双盲安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK和PD；另设开放标签食物影响队列，受试者分别在空腹和进食状态下各接受2剂D-0120-NA

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 Knee Osteoarthritis，旨在识别处于早期膝骨关节炎阶段或存在膝骨关节炎风险的人群

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 Behçet 病（BD）与牙周疾病之间的可能关联。研究纳入 40 例在 Gazi 大学医学院风湿科接受治疗的 BD 患者（24 女、16 男），以及 47 例来自 Gazi 大学牙学院牙周科、无 BD 的系统健康牙龈炎或牙周炎患者作为对照（2

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦软骨发育不全（Hypochondroplasia）儿童，评估重组人生长激素（r-hGH）Saizen®治疗至少3年或直至接近最终身高（如适用）的疗效与安全性，并与未治疗的历史队列儿童进行比较

研究对1989年出生的髋关节队列成员（n=4004，应答率52%）及1988年和1990年新生儿期超声显示髋关节不成熟或发育不良者（n=480，应答率67.7%）进行2007-2009年临床与影像学随访，共表征2406名DDH受试者，其中1779人同意采集唾液样本并提取DNA保存于曼彻斯特大学

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项针对儿童软骨发育不全（Achondroplasia）的 2 期、开放标签、序贯队列剂量递增研究，干预药物为 BMN 111

CMT 目前除对症药物和严重病例的手术矫正外，康复管理中的体育活动可适度增强肌力与肌肉骨骼功能。数据集覆盖 CMT 疾病背景及相关生化信号（myokines）信息，可用于探索 Irisin 作为肌肉因子在 CMT 中的潜在作用，以及运动干预对肌肉骨骼系统影响的临床研究（来源 clinicaltria

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦异基因造血细胞移植患者、接受CAR-T治疗者及原发性免疫缺陷患者接种COVID-19疫苗后的临床观察