其他

研究主要目的是评估该给药途径在受试者中的安全性和耐受性，同时涉及生物分布相关考察。数据可用于了解 DMD 基因治疗类药物的早期临床安全性评价设计，支持安全性信号识别、耐受性分析以及鞘内给药相关研究的方法学参考（来源 clinicaltrials.gov）

该数据集来自 clinicaltrials.gov，针对因外显子 44 跳跃突变适用而患 Duchenne 肌营养不良（DMD）的可行走男孩，开展 NS-089/NCNP-02 的 2 期、开放标签、多中心、两部分研究

该数据集为原代骨髓来源小鼠巨噬细胞的基因表达谱，涵盖未处理对照组以及LPS处理和LPS+PGE处理组。研究背景显示PGE2通过PKA依赖通路调控巨噬细胞向抗炎或调节性表型极化，PKA磷酸化SIK并抑制其磷酸化CRTC3，使CRTC3入核与CREB协同诱导IL-10转录

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于 KER-065 治疗 Duchenne 型肌营养不良症的 2 期、多中心、开放标签研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项针对杜氏肌营养不良（DMD）的 III 期双盲、安慰剂对照研究，评估单次静脉输注 SGT-003 在儿童可行走男性 DMD 参与者中的疗效，次要目标包括其他疗效与安全性结局

研究向已完成 HOPE-2 试验 12 个月随访的受试者提供 deramiocel（CAP-1002），计划进行二十次静脉给药、每次间隔三个月，总周期约 60 个月，并评估安全性与疗效

研究评估 10、10、20 mg/kg ataluren 在既往于 PTC 申办的临床试验或治疗计划中接受过 ataluren 的 nmDBMD 参与者及其兄弟姐妹中的安全性和耐受性，前提是这些参与者已完成试验的安慰剂对照部分

该数据集来自 clinicaltrials.gov，记录了一项针对 Duchenne 型肌营养不良（DMD）患者的多中心、开放标签、长期扩展 2 期研究，评估 DS-5141b 长期治疗的安全性与有效性

骨质疏松膝关节X射线检测研究的消融实验结果，包含模型性能指标。

该数据集来自search.dataone.org，聚焦胞质S100A8/A9在中性粒细胞募集过程中的作用。研究显示，胞质S100A8/A9对体外流动条件下中性粒细胞 arrest 后修饰及体内中性粒细胞募集不可或缺，且不依赖其胞外功能

包含杜氏肌营养不良症患者远程与现场功能评估对比数据，涉及North Star Ambulatory Assessment评分和时间指标。

该数据集收录了关于寡聚化使小分子能够选择性靶向内在无序区域研究的源数据、分析输出与元数据，涵盖NMR（CSPs、PREs）、动态光散射、微量热泳动、浊度/c_sat、基于HPLC的小分子分配、荧光/DIC显微镜、FRAP以及基于细胞的LacI束缚实验