DS-5141b 治疗 Duchenne 型肌营养不良患者的长期扩展研究

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DS-5141b 治疗 Duchenne 型肌营养不良患者的长期扩展研究

该数据集对应一项针对 Duchenne 型肌营养不良（DMD）患者的长期扩展临床研究，研究名称为“Long-term, Extension Study of DS-5141b in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy”。研究在多个中心开展，采用开放标签设计，属于 2 期临床研究的长期延伸部分，主要评估 DS-5141b 长期治疗在 DMD 患者中的安全性与有效性。入组对象为已完成 DS5141-A-J101 研究的患者。数据集来源于 clinicaltrials.gov，主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy，在站内分类中归入肌肉骨骼疾病 / 其他。该数据集可用于了解该长期扩展研究的基本设计、研究目的和适用疾病领域，为相关临床研究信息检索提供参考。

【数据集背景】

Duchenne 型肌营养不良是一种严重的肌肉骨骼疾病，患者需要长期治疗与随访。DS-5141b 是本研究关注的干预药物。该研究为一项多中心、开放标签、长期扩展、2 期研究，旨在评估 DS-5141b 在 DMD 患者中长期治疗的安全性和有效性。研究仅纳入已完成 DS5141-A-J101 研究的患者，因此属于延续性研究设计，关注既往研究完成后的长期治疗表现。数据集来自 clinicaltrials.gov，主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy，站内分类为肌肉骨骼疾病 / 其他。

【数据内容】

该数据集记录的研究信息包括：研究名称、研究条件、研究设计类型、研究阶段、干预药物、入组条件以及研究目的。具体而言，研究条件为 Duchenne Muscular Dystrophy；研究设计为多中心、开放标签、长期扩展、2 期研究；研究目的是评估 DS-5141b 长期治疗在 DMD 患者中的安全性与有效性；入组对象为已完成 DS5141-A-J101 研究的患者。除上述内容外，源站未提供更多关于数据字段、变量结构、样本量、随访时间、终点指标或统计方法的信息。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述指出，这是一项多中心、开放标签、长期扩展、2 期研究，用于评估 DS-5141b 长期治疗在 DMD 患者中的安全性与有效性，研究对象为已完成 DS5141-A-J101 研究的患者。除来源站和源站描述外，源站未提供关于数据采集方式、采集时间、采集地点、数据管理流程或质量控制措施的更多信息。

【适用场景】

该数据集适用于检索和了解 Duchenne 型肌营养不良相关临床研究信息，尤其是针对 DS-5141b 长期扩展治疗的研究设计、研究阶段、入组条件和研究目的。可用于临床研究信息汇总、疾病领域研究现状梳理、药物研发动态跟踪等场景。由于该研究为开放标签、长期扩展、2 期研究，其信息也可用于理解 DMD 领域长期治疗评估的研究模式。除上述适用方向外，源站未提供其他具体适用场景。

【使用方法】

该数据集可通过 clinicaltrials.gov 来源站进行访问和检索。使用时可根据研究名称、疾病条件、干预药物或研究阶段等基本信息进行定位。由于源站未提供数据下载格式、访问接口、字段说明或分析工具等信息，具体使用方法需以来源站实际提供的内容为准。源站未提供关于数据提取、整合或二次分析的具体指引。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov，源站描述明确了研究条件、研究设计、研究阶段、干预药物和入组条件。限制在于，源站未提供样本量、随访时长、终点指标、统计分析方法、研究结果、数据完整性、数据更新频率或质量控制信息。此外，该研究为开放标签设计，源站未提供盲法或对照设置的具体说明。因此，该数据集主要用于研究基本信息检索，源站未提供关于数据质量评价或结果解释的更多依据。

【引用与许可】

该数据集来源站为 clinicaltrials.gov。源站未提供关于引用格式、许可协议、使用条款、数据共享政策或版权归属的具体信息。使用时应遵循来源站的相关规定。除来源站信息外，源站未提供其他引用与许可相关内容。