KER-065 治疗 Duchenne 型肌营养不良症的安全性与有效性研究

资源简介

KER-065 治疗 Duchenne 型肌营养不良症的安全性与有效性研究

该数据集对应的是一项关于 KER-065 用于 Duchenne 型肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）的临床研究，研究全称为“Safety and Efficacy of KER-065 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy”。该研究为 2 期、多中心、开放标签研究，旨在评估 KER-065 在 Duchenne 型肌营养不良症参与者中的安全性和有效性。研究设计包含三个连续阶段：筛选期最长 6 周、治疗期 48 周以及安全性随访期 4 周。参与者将平行入组至三个治疗队列之一，分别为 Cohort A1（晚期可行走）、Cohort A2（晚期可行走）和 Cohort N1（早期不可行走）。该数据集来源于 clinicaltrials.gov，归类于肌肉骨骼疾病 / 其他，主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy。

【数据集背景】

Duchenne 型肌营养不良症是一种肌肉骨骼相关疾病，该数据集所记录的研究聚焦于 KER-065 在这一疾病人群中的安全性与有效性评价。研究采用 2 期、多中心、开放标签的设计，意味着研究不设盲法，参与者和研究人员均知晓所接受的治疗。研究设置三个治疗队列，分别针对不同功能状态的参与者：Cohort A1 和 Cohort A2 均为晚期可行走（Late Ambulatory）人群，Cohort N1 为早期不可行走（Early Nonambulatory）人群。这种平行入组设计有助于在同一研究框架下观察不同疾病阶段参与者对 KER-065 的反应。

【数据内容】

该数据集收录的研究包含三个连续的研究阶段。第一为筛选期，最长持续 6 周，用于评估参与者是否符合入组条件。第二为治疗期，持续 48 周，是研究的核心观察阶段。第三为安全性随访期，持续 4 周，用于在治疗结束后继续收集安全性相关信息。参与者被平行分配至三个治疗队列之一，即 Cohort A1（晚期可行走）、Cohort A2（晚期可行走）和 Cohort N1（早期不可行走）。数据集的主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy，本站分类为肌肉骨骼疾病 / 其他。除上述内容外，源站未提供关于具体终点指标、样本量、给药方案、统计方法等更详细的数据内容。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述中明确列出了研究条件为 Duchenne Muscular Dystrophy，研究类型为 2 期、多中心、开放标签研究，研究药物为 KER-065。研究阶段划分、队列设置以及各阶段持续时间均来自源站描述。除 clinicaltrials.gov 这一来源站信息外，源站未提供关于数据采集的具体机构、采集时间范围、数据管理流程等进一步信息。

【适用场景】

该数据集适用于关注 Duchenne 型肌营养不良症治疗研究的场景，尤其是针对 KER-065 这一研究药物的安全性和有效性评价。由于研究为 2 期、多中心、开放标签设计，并设置了晚期可行走和早期不可行走两类人群的平行队列，该数据集可用于了解不同功能状态参与者入组同一研究时的设计框架。此外，该数据集也可用于肌肉骨骼疾病 / 其他分类下的临床研究信息汇总与检索。除上述基于源站描述可合理关联的用途外，源站未提供关于该数据集具体适用场景的更多说明。

【使用方法】

该数据集来自 clinicaltrials.gov，可通过该来源站获取研究的基本信息。使用时，可依据研究全称、研究条件、研究分期、研究设计、研究阶段和队列设置等字段进行检索与识别。研究阶段包括筛选期、治疗期和安全性随访期，参与者平行入组至三个治疗队列。除上述基于源站描述可自然推导的使用方式外，源站未提供关于数据下载格式、访问接口、数据字段结构或分析工具等具体使用方法。

【质量与限制】

该数据集的信息来源于 clinicaltrials.gov 的源站描述，研究为 2 期、多中心、开放标签设计。开放标签设计意味着研究未设盲，可能对结果评价产生影响，但源站未提供关于偏倚控制、样本量计算、统计效能等质量相关信息。研究包含三个治疗队列，其中 Cohort A1 和 Cohort A2 均为晚期可行走，Cohort N1 为早期不可行走。除上述内容外，源站未提供关于数据完整性、准确性、更新频率、缺失数据情况等质量与限制方面的进一步信息。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。除来源站信息外，源站未提供关于引用格式、许可条款、使用限制或版权归属等具体信息。