镰状细胞贫血
镰状细胞贫血是一种由β珠蛋白基因突变导致的常染色体隐性遗传性血红蛋白病。突变使血红蛋白分子β链第6位谷氨酸被缬氨酸取代，形成异常血红蛋白S。在低氧条件下，HbS聚合使红细胞扭曲成镰刀状，造成慢性溶血性贫血、血管闭塞危象及多器官缺血损伤。典型临床表现为反复发作的骨骼与腹部剧痛、乏力、黄疸，易并发感染、急性胸部综合征、脾梗死及脑血管意外。诊断依赖血红蛋白电泳及基因检测。治疗以疼痛管理、补液、输血、羟基脲及造血干细胞移植为主，并需预防感染和卒中筛查。该病在非洲、中东及地中海地区高发，是遗传性血液病精准管理与全球公共卫生关注的重点。
获取 镰状细胞贫血 专属定制方案共 138 个数据集
镰状细胞病患者清髓性预处理、预防性 Defibrotide 与单倍体异基因造血干细胞移植
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病及β地中海贫血高危患者在接受家族单倍体或MUD异基因造血干细胞移植（CD34富集与T细胞回输）时，预防性使用Defibrotide的安全性、有效性与毒性评估
Anumigilimab（CSL324）治疗成人镰状细胞贫血的安全性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于 Anumigilimab（CSL324）治疗成人镰状细胞贫血（SCD）的 2a 期全球多中心随机双盲安慰剂对照研究
镰状细胞病血管闭塞危象的PET成像
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（SCD）患者血管闭塞危象（VOC）的PET成像研究。研究使用放射性示踪剂64Cu-LLP2A，通过定量PET成像评估示踪剂摄取与疼痛强度的关系，旨在寻找血管闭塞的客观生物标志物
将直接观察疗法应用于羟基脲以实现有效性
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞贫血，收录一项研究者盲法、多中心试点随机对照试验，对象为患镰状细胞贫血的青少年及年幼患儿照护者
亚解离剂量ketamine治疗儿童及年轻成人血管闭塞性疼痛事件
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞贫血患者血管闭塞性疼痛事件的研究。研究目的是评估亚解离剂量ketamine在治疗儿童及年轻成人镰状细胞病相关疼痛中的有效性与安全性，比较接受标准镇痛药物（如morphine等opioid）联合低剂量ketamine与仅接受标准镇痛药物者的
镰状细胞病生物流体芯片技术数据集
源站描述介绍了一种 SCD 生物流体芯片（SCD biochip），其通过微通道表面包被抗体直接捕获目标细胞群体，无需处理、孵育或体外操作，并可定量细胞对由亚细胞组分构成的实验性生物表面的黏附
Rilzabrutinib治疗10至65岁镰状细胞贫血参与者的疗效与安全性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦Rilzabrutinib在10至65岁镰状细胞贫血参与者中的疗效与安全性研究
AB1治疗成人镰状细胞病(SCD)研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对成人镰状细胞病（SCD）的开放标签、剂量递增研究。研究起始剂量为2mg，并设4mg、8mg、16mg、32mg共四个后续递增队列，每队列入组2例患者接受8周治疗；当两名患者均完成至少4周治疗后，若未出现与研究药物相关的≥2级不良事件，则进
基因编辑治疗镰状细胞病
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病的基因编辑治疗。内容涉及参与者连续接受 motixafortide 皮下注射以动员造血干/祖细胞进入外周血，不耐受者可改用 plerixafor；随后通过血细胞分离术采集 HSPCs，在实验室用 CRISPR/Cas9 进行基因修饰并
基于YOLO与AI驱动的推荐系统的智能镰状细胞病分类与严重程度评估系统
基于血涂片图像的镰状细胞病分类与严重程度评估系统，使用YOLOv8检测镰状细胞并结合AI推荐。
比较不同片剂给药时替格瑞洛在体内吸收差异的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为镰状细胞贫血，研究不同替格瑞洛片剂在体内的相对生物利用度。试验为开放标签、随机、4周期、4治疗、交叉、单中心、单剂量设计，计划纳入约44名18至55岁健康成人，体重55至100 kg、BMI 18至30 kg/m2，受试者随机接受4种替格瑞洛
ITU512在健康受试者与镰状细胞病患者中的I/II期研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于ITU512的全球随机I/II期研究。研究覆盖健康成年受试者及青少年和成人镰状细胞病（SCD）患者，评估单药ITU512的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及初步食物影响，并在患者中评估疗效
