镰状细胞贫血
镰状细胞贫血是一种由β珠蛋白基因突变导致的常染色体隐性遗传性血红蛋白病。突变使血红蛋白分子β链第6位谷氨酸被缬氨酸取代，形成异常血红蛋白S。在低氧条件下，HbS聚合使红细胞扭曲成镰刀状，造成慢性溶血性贫血、血管闭塞危象及多器官缺血损伤。典型临床表现为反复发作的骨骼与腹部剧痛、乏力、黄疸，易并发感染、急性胸部综合征、脾梗死及脑血管意外。诊断依赖血红蛋白电泳及基因检测。治疗以疼痛管理、补液、输血、羟基脲及造血干细胞移植为主，并需预防感染和卒中筛查。该病在非洲、中东及地中海地区高发，是遗传性血液病精准管理与全球公共卫生关注的重点。
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通过提高羟基脲采用率管理尼日利亚镰状细胞病
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦尼日利亚镰状细胞病管理中提高羟基脲（hydroxyurea）采用率的研究
CHOICES3：镰状细胞病育儿CHOICES
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（SCD）与镰状细胞特质（SCT）年轻成人的育儿干预研究
NHBLI TOPMed：镰状细胞贫血羟基脲药物基因组学（PharmHU）
数据围绕镰状细胞贫血患者使用羟基脲的药物基因组学主题，可用于探索遗传变异与羟基脲治疗反应之间的关联研究（来源 ncbi.nlm.nih.gov）
选择标准敏感性研究结果第二部分：SSDQA比较
该数据集为PEDSnet开展的镰状细胞贫血选择标准敏感性研究第二部分结果，比较原始队列标准与替代队列标准下各站点患者保留情况
镰状细胞病（已诊断）概念集
该数据集为镰状细胞病（已诊断）概念集，源自既往仅含 SNOMED 的版本，并新增由原始 SNOMED 代码映射的 ICD-10-CM 代码
镰状细胞患者术前准备是否最优：实践评估与术后并发症
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病患儿择期手术前的标准化输血准备与术后并发症评估。源站描述指出，患儿通常在手术前2至5天接受输血以预防血管闭塞危象和急性胸部综合征等术后并发症，但这一方案主要基于十多年前的大规模随机研究，近年一些非对照研究对其系统性管理提出质疑
欧洲镰状细胞病队列 - 羟基脲
该数据集源自 clinicaltrials.gov，主题为欧洲镰状细胞病队列中羟基脲的应用。源站描述指出，其背景是风险管理计划（RMP），应 EMEA 要求由 Addmedica 收集 Siklos®（羟基脲）用于镰状细胞病患者时的长期安全性信息
ESCORT-HU扩展研究：欧洲镰状细胞病队列——羟基脲扩展研究
ESCORT-HU Extension 是欧洲镰状细胞病队列中针对羟基脲（Siklos®）长期安全性的扩展研究，在既往 ESCORT-HU 安全性研究基础上，进一步评估成人与儿童患者在常规实践中使用 Siklos® 并随访至多 5 年的安全性
镰状细胞、疼痛与地中海饮食
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病与慢性疼痛人群的饮食干预研究。研究为探索性、随机、交叉对照喂养试验，比较为期4周的地中海饮食与常规饮食对照，计划招募30名患有镰状细胞病和慢性疼痛的成人，预计24人完成研究
研究NDec在镰状细胞病患者中疗效的临床研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞贫血，收录一项评估NDec（decitabine-tetrahydrouridine复方）在镰状细胞病患者中疗效与耐受性的临床研究
镰状细胞病单倍体供者造血细胞移植研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（Sickle Cell Disease）患者接受单倍体供者造血细胞移植（HCT）的临床研究
镰状细胞病患者清髓性预处理、预防性 Defibrotide 与单倍体异基因造血干细胞移植
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病及β地中海贫血高危患者在接受家族单倍体或MUD异基因造血干细胞移植（CD34富集与T细胞回输）时，预防性使用Defibrotide的安全性、有效性与毒性评估
