基因编辑治疗镰状细胞病

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦镰状细胞病的基因编辑治疗。内容涉及参与者连续接受 motixafortide 皮下注射以动员造血干/祖细胞进入外周血,不耐受者可改用 plerixafor;随后通过血细胞分离术采集 HSPCs,在实验室用 CRISPR/Cas9 进行基因修饰并

St. Jude Children's Research HospitalSt. Jude Children's Research Hospital
clinicaltrials
浏览 8
基因组Sickle Cell Disease
Gene Editing For Sickle Cell Disease

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

基因编辑治疗镰状细胞病

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦镰状细胞病的基因编辑治疗。内容涉及参与者连续接受 motixafortide 皮下注射以动员造血干/祖细胞进入外周血,不耐受者可改用 plerixafor;随后通过血细胞分离术采集 HSPCs,在实验室用 CRISPR/Cas9 进行基因修饰并制备冻存的基因编辑细胞产品,待输注。数据可用于了解该基因编辑治疗流程与相关主题标签(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:镰状细胞病。参与者将连续最多 3 天每日接受 motixafortide 皮下注射,以将其造血干/祖细胞(HSPCs)动员至外周血。无法耐受 motixafortide 的参与者可连续 3-5 天每日接受 plerixafor 皮下注射作为替代。HSPCs 的采集将通过血细胞分离术完成。采集的 HSPCs 将被送往实验室,使用 CRISPR/Cas9 对其进行基因修饰。在实验室中,研究人员将提取干细胞并进行纯化。随后,干细胞将与 CRISPR-Cas9 gRNA 核糖核蛋白(RNP)复合物混合,以改变(编辑)细胞中的基因并产生新的基因编辑细胞产品。该基因编辑药品将被冷冻保存,直至准备输注。一旦细胞产品准备就绪,参与者将

【主题与分类】

主题标签:Sickle Cell Disease。本站分类:血液与淋巴系统疾病/镰状细胞贫血。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06506461

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:镰状细胞病。参与者将每日接受皮下注射motixafortide,连续最多3天,以将其造血干细胞和祖细胞(HSPCs)动员至外周血。无法耐受motixafortide的参与者可改为每日皮下注射plerixafor,连续3-5天。HSPCs的采集将通过单采术完成。采集的HSPCs将被送往实验室,使用CRISPR/Cas9对其进行基因修饰。在实验室中,研究人员将提取干细胞并进行纯化。随后,干细胞将与CRISPR-Cas9 gRNA核糖核蛋白(RNP)复合物混合,以改变(编辑)细胞中的基因并产生新的基因编辑细胞产品。该基因编辑药物产品将被冷冻保存,直至准备输注。细胞产品准备好后,参与者将接受白消安(一种化疗药物)静脉注射(IV)4天。解冻后的基因产品将在最后一剂白消安完成约48小时后经IV给予。参与者将在本研究中接受3年随访。

三年后,参与者将在长期随访研究中再接受12年的跟踪调查。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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