镰状细胞贫血
镰状细胞贫血是一种由β珠蛋白基因突变导致的常染色体隐性遗传性血红蛋白病。突变使血红蛋白分子β链第6位谷氨酸被缬氨酸取代，形成异常血红蛋白S。在低氧条件下，HbS聚合使红细胞扭曲成镰刀状，造成慢性溶血性贫血、血管闭塞危象及多器官缺血损伤。典型临床表现为反复发作的骨骼与腹部剧痛、乏力、黄疸，易并发感染、急性胸部综合征、脾梗死及脑血管意外。诊断依赖血红蛋白电泳及基因检测。治疗以疼痛管理、补液、输血、羟基脲及造血干细胞移植为主，并需预防感染和卒中筛查。该病在非洲、中东及地中海地区高发，是遗传性血液病精准管理与全球公共卫生关注的重点。
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GBT021601 在镰状细胞病患者中的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于 GBT021601 在镰状细胞病（SCD）患者中开展的开放标签扩展研究
单剂Exa-cel治疗重型镰状细胞病βS/βC基因型参与者的疗效与安全性评价
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于CTX001（exa-cel）在患有重型镰状细胞病且基因型为βS/βC（HbSC）的青少年和成人参与者中疗效与安全性评价的研究信息
静脉注射免疫球蛋白治疗镰状细胞疼痛危象
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗镰状细胞病疼痛危象的临床研究。源站描述涵盖两项试验：Phase I 在12-65岁急性血管闭塞危象住院患者中评估IVIG耐受性并获取初步疗效数据；Phase II 在6-13.99岁（初始为8-65岁）住院患者
静脉L-瓜氨酸治疗镰状细胞病血管闭塞性疼痛发作的临床试验
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项单中心2期随机双盲安慰剂对照试验，评估静脉L-瓜氨酸用于4至21岁镰状细胞病患者血管闭塞性疼痛危象发作
ADAPT：羟基脲替代给药与输血预防研究
ADAPT 是一项来自 clinicaltrials.gov 的镰状细胞贫血研究数据集，聚焦羟基脲治疗期间的替代给药策略与输血预防
Pioneer研究6058-SCD-101的开放标签扩展研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，为Pioneer研究6058-SCD-101的开放标签扩展研究，聚焦镰状细胞贫血
SEG101与Crizanlizumab管理准入项目数据集
源站描述显示，该队列治疗计划CSEG101A2001M旨在为有血管闭塞危象病史的镰状细胞贫血患者提供Crizanlizumab的可及性
单剂21价肺炎球菌结合疫苗在镰状细胞病儿童和青少年中的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病儿童和青少年人群，研究单剂21价肺炎球菌结合疫苗的应用
镰状细胞儿童运动研究（SuCCESs）
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病儿童的运动干预研究SuCCESs。参与者先完成基线评估，随后进行为期六周的SuCCESs项目，项目结束后完成干预后评估
镰状细胞病学龄前儿童入学准备干预
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病学龄前儿童的入学准备干预研究。数据覆盖随机分组、为期约8周的虚拟课堂项目（由照护者与教师及另一名镰状细胞病患儿照护者共同参与，每次约1.5小时并录像）以及干预后的照护者访谈（约15-20分钟并录音）
Epeleuton在镰状细胞病患者中的药代动力学、药效学与安全性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦Epeleuton在镰状细胞病患者中的药代动力学、药效学与安全性研究
镰状细胞病与利益相关者的基因组及基因治疗需求
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（SCD）患儿家长对涉及基因组测序的临床研究试验的态度、信念与期望
