骨髓纤维化
骨髓纤维化是一种费城染色体阴性的骨髓增殖性肿瘤,以骨髓中纤维组织进行性增生、无效造血及髓外造血为主要特征,常导致显著的脾脏肿大。其发病与JAK-STAT信号通路异常活化相关,JAK2V617F、CALR及MPL等驱动基因突变在发病中起关键作用。临床表现包括乏力、盗汗、体重减轻等全身症状,进行性贫血及腹部不适,部分患者可转化为急性白血病。确诊依赖骨髓活检显示网状纤维或胶原纤维增生,以及外周血幼粒幼红细胞反应。治疗上,JAK抑制剂(如芦可替尼)可改善症状与脾肿大,异基因造血干细胞移植是目前唯一可能的根治手段。在临床科研与数据平台中,骨髓纤维化常用于预后评分系统验证及真实世界研究。
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原发性骨髓纤维化患者外周血TEM评估按脾脏大小分组
数据围绕原发性骨髓纤维化(PMF)患者外周血中 TEM 的评估,按脾脏大小分组,涉及 CTRL、CCR、MNC、CD 14、spleen tissue 等主题标签

骨髓纤维化患者分子特征:10年经验数据
源站描述为一项回顾性单中心研究,分析2010至2020年间在Hospital Israelita Albert Einstein诊治的骨髓纤维化患者的核型检测与髓系panel二代测序结果,并比较转诊至骨髓移植患者的移植特征

原发性骨髓纤维化患者JAK2外显子14跳跃:受JAK2-V617F等位基因负荷调节的次要剪接变异
该数据集来自plos.figshare.com,配套2015年发表于PLOS ONE的研究,聚焦原发性骨髓纤维化(PMF)患者中JAK2基因外显子14跳跃形成的剪接异构体JAK2Δ14

CC-4047治疗原发性、真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者的安全性和有效性:一项I/II期前瞻性开放标签研究
主题标签:骨髓纤维化、原发性血小板增多症、真性红细胞增多症、CC-4047、血液与淋巴系统疾病、I/II期临床试验、开放标签研究

口服帕克替尼对比最佳可用疗法治疗血小板减少的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者的随机对照3期研究
该数据集来自ebi.ac.uk,包含一项2期研究中接受JAK1/JAK2抑制剂INCB018424治疗的真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)患者粒细胞microRNA表达谱数据

Ruxolitinib与Pomalidomide联合治疗原发性和继发性骨髓纤维化患者
数据覆盖药物起始剂量、骨髓抑制时的减量与停药、ruxolitinib 患者内剂量递增,以及按 IWG-MRT 标准在每个 28 天周期后持续评估治疗反应,可用于骨髓纤维化联合治疗方案的疗效分析与预测建模(来源 clinicaltrials.gov)

骨髓纤维化中贫血和输血的经济与组织影响:对意大利患者、护理人员和医院的影响 数据表1
包含意大利骨髓纤维化患者贫血和输血的经济与组织影响数据,从医生访谈和患者问卷中收集分类和量化指标。

KRT-232 或 TL-895 用于 JAK 抑制剂初治骨髓纤维化的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 JAK 抑制剂初治的骨髓纤维化患者,涵盖原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(Post-PV-MF)和原发性血小板增多症后骨髓纤维化(Post-ET-MF)

Momelotinib对比最佳可用疗法治疗贫血或血小板减少的原发性骨髓纤维化、PV后MF或ET后MF的疗效研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对贫血或血小板减少的成人骨髓纤维化患者的临床研究信息,涵盖原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化

KRT-232联合Ruxolitinib治疗原发性骨髓纤维化等患者的开放标签多中心1b/2期研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项开放标签、多中心1b/2期研究,评估KRT-232联合Ruxolitinib在原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(Post-PV-MF)或原发性血小板增多症后骨髓纤维化(Post ET-MF)患者中的安全性与疗效,这些患

口服NS-018治疗原发性骨髓纤维化患者的安全性与耐受性研究
源站描述显示这是一项Phase 1/2研究,目前Phase 2部分正在招募Janus kinase 2(JAK2)治疗失败的患者

Bomedemstat治疗骨髓纤维化研究(IMG-7289-CTP-102/MK-3543-002)
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录Bomedemstat(IMG-7289/MK-3543)在骨髓纤维化参与者中的研究信息,覆盖原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(PPV-MF)及原发性血小板增多症后骨髓纤维化(PET-MF)
