骨髓纤维化
骨髓纤维化是一种费城染色体阴性的骨髓增殖性肿瘤,以骨髓中纤维组织进行性增生、无效造血及髓外造血为主要特征,常导致显著的脾脏肿大。其发病与JAK-STAT信号通路异常活化相关,JAK2V617F、CALR及MPL等驱动基因突变在发病中起关键作用。临床表现包括乏力、盗汗、体重减轻等全身症状,进行性贫血及腹部不适,部分患者可转化为急性白血病。确诊依赖骨髓活检显示网状纤维或胶原纤维增生,以及外周血幼粒幼红细胞反应。治疗上,JAK抑制剂(如芦可替尼)可改善症状与脾肿大,异基因造血干细胞移植是目前唯一可能的根治手段。在临床科研与数据平台中,骨髓纤维化常用于预后评分系统验证及真实世界研究。
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Bomedemstat治疗骨髓纤维化研究(IMG-7289-CTP-102/MK-3543-002)
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录Bomedemstat(IMG-7289/MK-3543)在骨髓纤维化参与者中的研究信息,覆盖原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(PPV-MF)及原发性血小板增多症后骨髓纤维化(PET-MF)

Fedratinib治疗骨髓纤维化真实世界证据研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,为一项多中心前瞻性与回顾性观察性临床研究,旨在评估fedratinib在AIFA批准后对原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者的疗效

Jaktinib 安全性与耐受性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于 Jaktinib 在骨髓纤维化患者中的安全性与耐受性研究

Fedratinib 在韩国骨髓纤维化患者中上市后安全性监测研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Fedratinib 在韩国成人骨髓纤维化患者中的上市后真实世界安全性监测

Ruxolitinib联合Lenalidomide治疗骨髓纤维化患者
该数据集来自clinicaltrials.gov,主题为骨髓增殖性疾病,聚焦Ruxolitinib与Lenalidomide联合用于骨髓纤维化患者的用药方案

JAK抑制剂Ruxolitinib口服治疗原发性骨髓纤维化等患者的临床研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项关于JAK 1和2抑制剂ruxolitinib口服治疗骨髓纤维化(MF)患者的Phase IB开放标签剂量探索研究

Canakinumab治疗骨髓纤维化研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,为一项开放标签、多中心、2期临床试验,研究Canakinumab在原发性骨髓纤维化及血栓后/真性红细胞增多症后相关骨髓纤维化患者中的疗效与安全性

Selinexor治疗对JAK1/2抑制剂难治或不耐受的骨髓纤维化
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦Selinexor在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者中的II期开放标签前瞻性单臂研究,纳入对象为对ruxolitinib和/或其他实验性JAK1/2抑制剂难治或不耐受者

Pelabresib (CPI-0610) 治疗骨髓纤维化 (MF) 的 3 期研究 (MANIFEST-2)
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项针对骨髓纤维化 (MF) 的 3 期随机盲法研究信息,比较 pelabresib (CPI-0610) 联合 ruxolitinib 与安慰剂联合 ruxolitinib 在未接受过 Janus 激酶抑制剂 (JAKi) 治疗的 MF 患者

Pelabresib联合Ruxolitinib治疗日本成人骨髓纤维化研究
研究分为筛选期、治疗期和随访期,受试者在稳定剂量ruxolitinib基础上加用pelabresib,随访包括30天安全性随访和长期随访

Ruxolitinib联合Abemaciclib治疗骨髓纤维化的研究
条件:真性红细胞增多症所致及后续的骨髓纤维化。该研究旨在观察ruxolitinib与abemaciclib联合治疗对原发性或真性红细胞增多症/原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者是否安全有效

Gecacitinib用于原发或继发性骨髓纤维化患者HSCT前、中、后的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦于原发或继发性骨髓纤维化患者。研究评估Gecacitinib在异基因造血干细胞移植前、移植期间及移植后的疗效与安全性
