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Iptacopan 在儿童 PNH 患者中的药代动力学、安全性和耐受性研究
条件:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。这是一项多中心、开放标签、单臂研究,包括最长8周的筛选期、26周的治疗期,随后是26周的延伸治疗期

评估Pozelimab联合Cemdisiran治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的临床研究信息,研究对象为当前治疗效果不佳的患者,评估Pozelimab与Cemdisiran联合治疗的方案

HY001N治疗≥3线治疗失败后自身免疫性溶血性贫血患者研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦于HY001N细胞注射液治疗至少三线治疗失败的难治性/复发性自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的临床研究

氨甲环酸治疗贫血试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为氨甲环酸治疗贫血试验,聚焦贫血这一全球性健康问题,尤其关注育龄女性、孕妇及其婴儿面临的不良结局风险

血红蛋白趋势作为危重症患者结局预测指标(TRENT-ICU 研究)
该数据集来自 clinicaltrials.gov,属于血液及造血器官疾病领域的观察性研究,聚焦危重症合并贫血的成人患者

接受CTX001治疗参与者的长期随访研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,为一项多中心、开放标签的滚动研究,旨在评估CTX001在儿童和成人参与者中的长期安全性与有效性

Eltrombopag 在儿童重型再生障碍性贫血中的II期剂量递增药代动力学研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项II期剂量递增研究,旨在表征 Eltrombopag 在既往未治疗或复发重型再生障碍性贫血(SAA)或复发性再生障碍性贫血(AA)儿童患者中的药代动力学

SIL-8301 控制均一镰状细胞病内型溶血的疗效与安全性
该数据集来自 clinicaltrials.gov,围绕 SIL-8301(senicapoc)用于镰状细胞病慢性治疗的研究,覆盖成人与儿童患者

NIS PDC Iptacopan 在成人常规临床实践中的疗效与安全性
该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。源站描述显示,这是一项前瞻性、非干预性、多中心研究,旨在评估 Iptacopan 在俄罗斯真实世界环境中用于 PNH 患者的疗效与安全性

Osivelotor 治疗镰状细胞病的 2/3 期研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,记录一项口服 osivelotor 治疗镰状细胞病(SCD)的多中心 2/3 期研究

评估BMS-986470在健康志愿者和镰状细胞病患者中的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项评估BMS-986470在健康志愿者和镰状细胞病患者中表现的研究

镰状细胞贫血中的低氧红细胞研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦镰状细胞贫血患者中低氧红细胞(HRBCs)输血与常规红细胞输血的比较研究
