NIS PDC Iptacopan 在成人常规临床实践中的疗效与安全性
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。源站描述显示，这是一项前瞻性、非干预性、多中心研究，旨在评估 Iptacopan 在俄罗斯真实世界环境中用于 PNH 患者的疗效与安全性
基本信息
资源简介
NIS PDC Iptacopan 在成人常规临床实践中的疗效与安全性
NIS PDC the Efficacy and Safety of Iptacopan in Adults in Routine Clinical Practice 是一项登记在 clinicaltrials.gov 上的研究数据集，主题为阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）。根据源站描述，该研究是一项前瞻性、非干预性、多中心研究，目的是在俄罗斯的真实世界临床环境中评估 Iptacopan 用于 PNH 成人患者的疗效与安全性。数据集在本站归入血液及造血器官疾病下的其他类别，主题标签为阵发性睡眠性血红蛋白尿。整体而言，该数据集围绕 PNH 这一罕见血液病的真实世界用药评价展开，适合关注补体通路抑制剂在常规诊疗条件下表现的研究者参考。
【数据集背景】
阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种获得性造血干细胞疾病，属于血液及造血器官疾病范畴。Iptacopan 作为用于 PNH 的治疗药物，其疗效与安全性除在受控临床试验中接受评价外，也需要在常规临床实践中加以观察。该数据集对应的研究正是基于这一背景设立，采用前瞻性、非干预性、多中心设计，在俄罗斯的真实世界环境中考察 Iptacopan 在成人 PNH 患者中的表现。研究不主动分配干预措施，而是观察常规临床实践中的用药情况，因此其定位属于真实世界证据的收集与评价。
【数据内容】
该数据集的主题标签为阵发性睡眠性血红蛋白尿，研究关注的核心内容为 Iptacopan 在成人 PNH 患者中的疗效与安全性。源站描述仅说明了研究目的与设计框架，未提供具体的变量清单、指标定义、随访时间点或样本量等信息，这些内容源站未提供。
【采集与来源】
数据来源站为 clinicaltrials.gov。源站描述表明，该研究为前瞻性、非干预性、多中心研究，实施地点为俄罗斯，研究对象为 PNH 患者。关于具体的招募方式、中心数量、采集时间窗与数据管理流程，源站未提供。
【适用场景】
该数据集可用于了解 PNH 真实世界研究中 Iptacopan 疗效与安全性评价的研究设计框架，适合作为血液及造血器官疾病领域真实世界证据的参考条目，也可用于检索俄罗斯地区 PNH 治疗实践相关的研究信息。由于源站未提供具体指标与结果数据，其直接用于定量分析或二次研究的能力源站未提供。
【使用方法】
源站未提供具体的数据访问方式、文件格式或使用说明。使用者可依据 clinicaltrials.gov 上该研究的登记信息了解研究概况，具体使用路径源站未提供。
【质量与限制】
该研究为前瞻性、非干预性、多中心设计，真实世界观察性研究通常受混杂因素与数据完整性影响，但该数据集的具体质量评价信息源站未提供。样本量、随访时长、缺失数据处理方式及偏倚控制措施等均源站未提供，使用时应以源站登记信息为准。
【引用与许可】
源站未提供该数据集的引用格式与许可条款，相关内容需以 clinicaltrials.gov 的登记信息为准。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07036718
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：阵发性睡眠性血红蛋白尿症。这是一项前瞻性、非干预性、多中心研究，旨在评估iptacopan在俄罗斯真实世界环境中用于PNH患者的疗效和安全性。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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