中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症真实世界多中心前瞻性观察性研究

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06154512

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数据说明

疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿。阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种超罕见且危及生命的获得性多能造血干细胞疾病，因此可累及红细胞、白细胞、血小板，可能还累及部分内皮细胞。这些造血干细胞在磷脂酰肌醇聚糖A类（PIG-A）基因上发生了体细胞突变。该基因是合成糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚所必需的，而GPI锚是将某些蛋白质附着于血细胞膜所必需的。因此，在细胞表面可观察到两种重要的补体调节蛋白缺失：衰变加速因子（DAF），也称为CD55；以及反应性溶解膜抑制物（MIRL），也称为CD59。因此，红细胞更容易受到补体激活产物MAC（补体膜攻击复合物）的攻击。这导致补体介导的血管内溶血。静脉血栓形成倾向、溶血性贫血、完全性血小板减少和血栓形成是该病的三大主要特征。

其发病率尚不十分明确，估计为0.1~0.6/10万人/年，患病率估计为1~4例/10万人/年。PNH被列入中国《第一批罕见病目录》，此前报道其发病率为1/10万人/年，发病高峰年龄为20~40岁。根据临床特征、骨髓特点及突变克隆大小，PNH可分为3种不同类型：经典型PNH、再生障碍性贫血相关PNH（PNH-AA）及亚临床型PNH。PNH的传统治疗仍以“保护”PNH克隆、减少补体攻击与破坏、通过对症支持治疗减轻溶血为目标。在急性溶血发作时，可给予肾上腺糖皮质激素，并辅以细胞膜稳定剂、叶酸及碱性药物。对于PNH-AA综合征，可采用雄

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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