其他

该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。源站描述显示，这是一项评估Crovalimab与Eculizumab在目前接受补体抑制剂治疗的PNH参与者中安全性的研究，计划入组约190名参与者

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦儿童地中海贫血患者接受异基因造血干细胞移植后的血小板恢复问题。源站描述指出移植后血小板减少症发生率为5-20%，反复输注血小板可导致输血反应、同种免疫及病毒感染等并发症，而Eltrombopag等TPO受体激动剂存在肝毒性黑框警告

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦马拉维布兰太尔农村地区小学儿童，旨在通过间歇性预防治疗保护儿童并惠及社区

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病患者在接受 OTQ923（一种体外基因组编辑自体造血干祖细胞的研究性药品，可诱导胎儿血红蛋白产生）输注后的长期随访监测，随访总时长为 15 年，用于评估长期安全性和有效性

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦β地中海贫血患者中血红蛋白F诱导剂（沙利度胺联合羟基脲）的安全性与疗效研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项 1b/2a 期开放标签、剂量递增与剂量扩展研究，评估皮下注射 velinotamig 治疗成人复发性和难治性免疫性血小板减少症（ITP）及温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的安全性与耐受性

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病患者，研究穴位按压这一非药物替代疗法能否帮助管理疼痛。穴位按压通过在身体特定穴位施加压力刺激，可能缓解多种疼痛状况

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦因重度贫血或重度疟疾住院的儿童出院后预防疟疾的干预研究。背景显示，出院后至少6个月内，这些儿童仍面临较高的死亡或再入院风险，疟疾是再入院和死亡的重要诱因

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对镰状细胞病受试者的多中心、开放标签2a期临床试验信息，研究口服液体一氧化碳疗法HBI-002连续14天每日给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于Iptacopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的3期开放标签、单臂、多中心研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应 DREPAMIR 方案中重型镰状细胞病患者 1/2 期基因治疗试验的标准治疗对照臂

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的III期随机、开放标签、阳性对照研究