DREPAMIR 基因治疗试验标准治疗对照臂（重型镰状细胞病患者）

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07752043

标准获取流程：

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：镰状细胞病（SCD）、血管闭塞事件。镰状细胞病是一种严重的血红蛋白病，以贫血、慢性溶血和血管闭塞危象为特征，导致高发病率和高死亡率。目前针对SCD可用的医疗管理方案或标准治疗（SOC）包括血管闭塞危象（VOC）的支持性管理、长期红细胞输注以及使用羟基脲（HU）诱导胎儿血红蛋白（HbF）。造血干细胞移植具有治愈性，但仅适用于少数患者。基因治疗方法（基因添加或基因编辑）已显示出血管闭塞事件的显著减少，但残余溶血持续存在，其真正的治愈潜力仍不确定。在法国，临床试验中缺乏对照组限制了监管批准，这支持了DREPAMIR方案的开发，该方案纳入了标准治疗对照组，以更好地评估基因治疗在重型镰状细胞病中的疗效临床价值和成本效益。

本研究的目的是在可能包括抗炎治疗作为移植前治疗的治疗策略中，比较基因修饰自体CD34+细胞移植在镰状细胞病（SCD）患者中的疗效和安全性，若在入组分析时检测到严重炎症则采用该抗炎治疗；自体CD34+细胞将由双功能βAS3m/miR7m慢病毒载体转导，该载体表达治疗性β-珠蛋白βAS3m和抗HbS miRNA，并与标准治疗（SOC）进行比较。Drepamir-SOC是主研究DREPAMIR（NCT07432867）的对照组。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。