β地中海贫血患者血红蛋白F诱导剂的安全性与疗效研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦β地中海贫血患者中血红蛋白F诱导剂(沙利度胺联合羟基脲)的安全性与疗效研究

Riphah International UniversityRiphah International University
clinicaltrials
浏览 7
基因组分类Thalassemia
Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia

基本信息

模态
基因组
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

β地中海贫血患者血红蛋白F诱导剂的安全性与疗效研究

该数据集英文名为 Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia,来源于 clinicaltrials.gov,主题聚焦于地中海贫血(Thalassemia),在分类上归属于血液及造血器官疾病下的其他类别。其核心内容是一项针对β地中海贫血患者的双臂比较研究,干预组接受沙利度胺与羟基脲联合治疗,对照组为输血对照,旨在评估血红蛋白F诱导剂联合方案的治疗效果,观察指标涉及输血次数等。该数据集可为血液病领域的研究者、临床医生及数据分析人员了解相关临床试验设计、患者纳入标准与用药方案提供参考。

【数据集背景】

β地中海贫血是一种需要长期输血管理的血液疾病,寻找能够诱导血红蛋白F生成、减少输血依赖的治疗方案是该领域的研究方向之一。该数据集所对应的研究正是在这一背景下开展的两臂比较研究,通过设置干预组与输血对照组,考察沙利度胺联合羟基脲作为血红蛋白F诱导剂的治疗路径。研究关注的核心问题包括联合用药的安全性与疗效,以及能否降低患者的输血需求。

【数据内容】

该数据集记录的研究包含两个组别。干预组中所有患者均接受沙利度胺与羟基脲治疗:沙利度胺以低剂量给药,剂量范围为每天每公斤体重0.5至4毫克,口服,持续12个月,直至出现持续输血依赖或不可接受的毒性反应;羟基脲的起始剂量为每天每公斤体重10至20毫克。对照组为输血对照组。干预组纳入114例经确诊的β地中海贫血患者,诊断依据为输血前进行的血红蛋白电泳或HPLC报告,或提示β地中海贫血综合征的基因检测结果(包括PCR或HBB基因测序)。研究通过输血次数等指标评估血红蛋白F诱导剂联合治疗的治疗效果。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,属于临床试验注册信息。源站描述中给出了研究条件、分组方式、用药方案、纳入标准与疗效评估方向等内容。数据对应的研究为双臂比较设计,涉及干预组与输血对照组,纳入患者数量为114例,均来自干预组的确诊β地中海贫血人群。

【适用场景】

该数据集适用于血液及造血器官疾病领域的研究参考,尤其是β地中海贫血治疗相关的研究设计借鉴、血红蛋白F诱导剂联合用药方案的了解,以及输血依赖管理相关临床问题的背景调研。对于关注沙利度胺与羟基脲联合治疗安全性及疗效的研究者,该数据可作为临床试验设计与纳入标准的信息来源。

【使用方法】

源站未提供。

【质量与限制】

源站未提供。

【引用与许可】

源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07673302

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:地中海贫血。这是一项双臂比较研究。一组为干预组,所有患者将接受沙利度胺和羟基脲治疗。低剂量沙利度胺将以0.5至4 mg/kg的低剂量每日口服给药,持续12个月,直至出现持续性输血依赖或不可接受的毒性。羟基脲的起始剂量为每日10-20 mg/kg。第二组为输血对照组。干预组将纳入114例经确诊的β地中海贫血患者,确诊依据为输血前进行的血红蛋白电泳或HPLC报告,或提示β地中海贫血综合征的基因检测图谱(包括PCR或HBB基因测序)。为评估HbF诱导剂(联合治疗:沙利度胺和羟基脲)的治疗疗效,将按既定时间表评估输血次数和血红蛋白水平。每次随访时将记录不良事件,以评估治疗的安全性。

将专门询问患者/监护人/家长有关感觉异常、皮疹、便秘、不明原因感染、出血症状、头痛、晕厥、局灶性无力及行为改变的情况。所有参与者将被要求报告任何不良反应,并在研究访视期间接受不良事件询问。每位参与者将在基线和6个月时填写EORTC QLQ C-30乌尔都语版自填问卷。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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