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该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦非免疫性胎儿水肿（NIHF）的病因研究。源站描述指出，标准产前检测后至少半数病例病因仍不明确，需结合基因组检测与详细表型分析以改善这一高致死率疾病的结局

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（Sickle Cell Disease）的非清髓性异基因外周血干细胞移植研究

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦儿童镰状细胞病（SCD）患者接受非清髓性（NMA）造血干细胞移植（HSCT）的情境，特别是供受者间主要ABO血型不合且为配型同胞供者的病例

源站描述指出，针对患者和家庭的干预效果不一，近期研究呼吁面向 HCP 的干预以改善患者健康结局；IPT 目前包含一次 90 分钟虚拟培训，结合教学与在 SCD 患者故事情境中练习 IPT 技能

该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项单臂试点研究，针对镰状细胞病（SCD）和重型地中海贫血（BTM）患者，采用CliniMACS设备对无关供者移植物进行体外TCRαβ+ T细胞和CD19+ B细胞去除后行外周血干细胞移植（PSCT）

该细胞经体外碱基编辑技术修饰 HBG 启动子中的 BCL11A 结合位点，使其失去结合 BCL11A 的能力，从而重新诱导 γ-珠蛋白链生成、提高血液中胎儿血红蛋白（HbF）浓度，以补偿缺失的成人血红蛋白 HbA 功能，实现临床治愈

该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为碱基编辑自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血。CS-101 为经体外碱基编辑技术修饰的自体 CD34+ 细胞悬液，通过去除 BCL11A 对 γ-珠蛋白编码基因的抑制作用，诱导 γ-珠蛋白链生成，提高血液中胎儿血红蛋白浓度，以补偿成人血红蛋

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦于镰状细胞病青少年与年轻成人（AYA）的自我管理干预研究。研究基于前期试点发现，使用SCThrive应用更频繁的参与者改善更明显，因此本研究通过增加应用参与策略、系统评估包括健康社会贡献者在内的障碍，并将障碍应对方式整合进干预，以最大化临床获益

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项单中心、开放标签、干预性II期试验，针对高危血红蛋白病及其他依赖红细胞输注的疾病，采用异基因造血干细胞移植（HSCT）方案进行供者移植

该数据集来自clinicaltrials.gov，围绕CS-101在β-地中海贫血患者中的研究，收录相关试验信息。CS-101为自体CD34+细胞悬液，经体外碱基编辑技术修饰HBG启动子中BCL11A结合位点，使其失去结合BCL11A的能力，从而重新诱导γ-珠蛋白链生成、提高血液中胎儿血红蛋白浓度，

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦成人镰状细胞病（Sickle Cell Disease）患者，用于评估镰状细胞病电子日记在患者中的表现

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对晚期镰状细胞病患者的I/II期单臂安全性评估研究，采用基于Siplizumab的体内T细胞清除预处理方案进行造血干细胞移植