碱基编辑自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血
该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为碱基编辑自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血。CS-101 为经体外碱基编辑技术修饰的自体 CD34+ 细胞悬液,通过去除 BCL11A 对 γ-珠蛋白编码基因的抑制作用,诱导 γ-珠蛋白链生成,提高血液中胎儿血红蛋白浓度,以补偿成人血红蛋

基本信息
资源简介
碱基编辑自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血
该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为碱基编辑自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血。CS-101 为经体外碱基编辑技术修饰的自体 CD34+ 细胞悬液,通过去除 BCL11A 对 γ-珠蛋白编码基因的抑制作用,诱导 γ-珠蛋白链生成,提高血液中胎儿血红蛋白浓度,以补偿成人血红蛋白的缺失。该疗法针对缺乏匹配供者及异基因移植常见移植物抗宿主反应两大挑战,研究包含筛选、基线、动员采集与制备等阶段(来源 clinicaltrials.gov)。
【数据内容】
源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:β地中海贫血。CS-101 是一种经体外碱基编辑技术修饰的自体 CD34+ 细胞悬液,可去除 BCL11A 对 γ-珠蛋白编码基因的抑制作用,诱导 γ-珠蛋白链生成,提高血液中胎儿血红蛋白(HbF)浓度,补偿成人血红蛋白(HbA)的缺失,以治疗输血依赖型/重型β地中海贫血。该疗法应对该疾病治疗中的两大挑战:缺乏匹配供者以及异基因造血干细胞移植中常见的移植物抗宿主反应。研究包括以下五个阶段:筛选阶段:签署知情同意书,完成筛选评估,确认入组资格;基线:检查受试者基线状态;动员、采集和制备阶段:动员、采集自
【主题与分类】
主题标签:Beta-Thalassemia。本站分类:血液及造血器官疾病。
【获取与许可】
源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06065189
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载,适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档,适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务(收技术服务费,非数据销售)
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管,完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06065189
标准获取流程:
- 访问源站链接,注册/登录账号;
- 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
- 部分平台提供 SDK,例如:
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症:β-地中海贫血。CS-101是一种自体CD34+细胞悬液,经体外碱基编辑技术修饰,去除BCL11A对γ-珠蛋白编码基因的抑制作用,诱导γ-珠蛋白链的产生,提高血液中胎儿血红蛋白(HbF)的浓度,代偿成人血红蛋白(HbA)的缺失,以治疗输血依赖型/重型β-地中海贫血。该疗法解决了该疾病治疗中的两大挑战:缺乏匹配供者以及同种异体造血干细胞移植中常见的移植物抗宿主反应。该研究包括以下五个阶段:筛选期:签署知情同意书,完成筛选评估,并确认入组资格;基线期:检查受试者的基线状态;动员、采集和制备阶段:动员、采集自体CD34+细胞,并制备、放行和运输CS-101产品;清髓和治疗阶段:包括清髓预处理和CS-101产品输注;随访期:输注后180天。
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
数据缺失?
依托陕西、四川两大基地,我们与超过十家三甲医院建立直接合作关系,覆盖合规授权、采集治理、专业标注、数据交付的全流程,为AI医疗团队提供即拿即用的高质量临床数据。
⚡️ 需要数据支持或标注服务?立即联系我们获取专业方案。




