CS-206 用于镰状细胞病患者
该细胞经体外碱基编辑技术修饰 HBG 启动子中的 BCL11A 结合位点，使其失去结合 BCL11A 的能力，从而重新诱导 γ-珠蛋白链生成、提高血液中胎儿血红蛋白（HbF）浓度，以补偿缺失的成人血红蛋白 HbA 功能，实现临床治愈
基本信息
资源简介
CS-206 用于镰状细胞病患者
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为镰状细胞病（Sickle Cell Disease），涉及一种名为 CS-206 的自体 CD34+ 细胞悬液。该细胞经体外碱基编辑技术修饰 HBG 启动子中的 BCL11A 结合位点，使其失去结合 BCL11A 的能力，从而重新诱导 γ-珠蛋白链生成、提高血液中胎儿血红蛋白（HbF）浓度，以补偿缺失的成人血红蛋白 HbA 功能，实现临床治愈。该疗法针对当前治疗中缺乏匹配供者和异基因造血干细胞移植中移植物抗宿主病两大挑战。数据可用于了解该疗法的机制与适应症（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：镰状细胞病。CS-206 是一种自体 CD34+ 细胞悬液，经体外碱基编辑技术编辑，修饰 HBG 启动子中的 BCL11A 结合位点，使其失去结合 BCL11A 的能力，从而可重新诱导 γ-珠蛋白链的产生并提高血液中胎儿血红蛋白（HbF）的浓度，补偿缺失的成人血红蛋白 HbA 的功能，以实现临床治愈。该疗法针对当前该疾病治疗中的两大挑战：缺乏匹配供者以及异基因造血干细胞移植中的移植物抗宿主病。
【主题与分类】
主题标签：Sickle Cell Disease。本站分类：血液及造血器官疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07000318
下载信息
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数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07000318
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：镰状细胞病。CS-206是一种自体CD34+细胞悬液，经体外碱基编辑技术编辑，修饰HBG启动子中的BCL11A结合位点，使其丧失与BCL11A结合的能力，从而重新诱导γ-珠蛋白链的产生，提高血液中胎儿血红蛋白（HbF）的浓度，代偿缺失的成人血红蛋白HbA的功能，实现临床治愈。该疗法解决了当前该疾病治疗中的两大挑战：缺乏匹配供者以及异基因造血干细胞移植中的移植物抗宿主病。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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