非清髓性单倍体相合外周血动员造血前体细胞移植治疗镰状细胞病

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦镰状细胞病(Sickle Cell Disease)的非清髓性异基因外周血干细胞移植研究

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
clinicaltrials
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基因组Sickle Cell Disease
Nonmyeloablative Haploidentical Peripheral Blood Mobilized Hematopoietic Precursor Cell Transplantation for Sickle Cell Disease

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

非清髓性单倍体相合外周血动员造血前体细胞移植治疗镰状细胞病

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦镰状细胞病(Sickle Cell Disease)的非清髓性异基因外周血干细胞移植研究。源站描述涉及在多个移植中心开展的 I/II 期试验,评估植入、疗效与毒性;对重型先天性贫血(尤其镰状细胞病)且配型相合同胞供者的方案已有初步良好结果,植入患者未出现镰状相关事件或移植物抗宿主病(GVHD),预处理方案无明显毒性。另有针对高移植排斥风险患者的方案,移植前使用 pentostatin 和口服 cyclophosphamide(PC)进一步清除受者淋巴细胞以降低排斥率。数据可用于了解该移植策略的研究设计与初步安全性、有效性信息(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:镰状细胞病。非清髓性异基因外周血干细胞(PBSC)移植目前正在多个移植中心的 I/II 期试验中接受评估,以评价植入、疗效和毒性。我们正在进行的针对重型先天性贫血患者(尤其是镰状细胞病(SCD))且具有 HLA 相合同胞供者的方案已取得良好的初步结果。所有植入的患者均未发生镰状相关事件,也无任何移植物抗宿主病(GVHD)的证据。预处理方案未出现显著毒性。另一项针对高移植排斥风险患者的方案正在进行中,该方案在移植前使用 pentostatin 和口服 cyclophosphamide(PC)以进一步清除受者淋巴细胞,试图降低移植排斥率。4 例接受移植的患者中有 4 例仍保持……

【主题与分类】

主题标签:Sickle Cell Disease。本站分类:血液及造血器官疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT03077542

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      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:镰状细胞病。非清髓性异基因外周血干细胞(PBSC)移植目前正在多个移植中心的I/II期试验中进行研究,以评估植入、疗效和毒性。我们正在进行的针对严重先天性贫血患者(尤其是镰状细胞病(SCD))且具有HLA匹配同胞供者的方案已取得优异的初步结果。所有成功植入的患者均未出现镰状细胞相关事件,也无移植物抗宿主病(GVHD)的证据。预处理方案未伴随显著毒性。另一项针对高移植排斥风险患者的方案正在进行中,该方案在移植前使用喷司他丁和口服环磷酰胺(PC)以进一步清除受者淋巴细胞,试图降低移植排斥率。接受移植的4例患者中有4例仍无SCD。我们的主要限制是大多数患者缺乏HLA匹配的同胞供者。我们开展了一项研究,其中缺乏合适供者的严重SCD患者接受了匹配无关供者或脐带血供者的搜索。

绝大多数患者未找到合适的替代供者。因此,我们寻求开发一种安全的非清髓性预处理方案,应用于单倍体相合移植环境,使家庭成员能够作为供者,从而大幅扩大供者库。我们开发了一项非清髓性单倍体相合外周血干细胞移植方案,包含3个队列,并内置了因方案失败(定义为移植物排斥或严重GVHD)而中止的规则。所有方案均包括在移植前第1天和第2天分次给予400 cGy全身照射(TBI)、阿仑单抗和西罗莫司。第1队列未使用环磷酰胺。第2队列在移植后第3天给予单剂50mg/kg环磷酰胺,第3队列在移植后第3天和第4天分次给予100mg/kg环磷酰胺。植入率及患者百分比

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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