出血性疾病
出血性疾病是一组因血管壁异常、血小板数量或功能缺陷、凝血因子缺乏或抗凝及纤溶机制过度激活导致的以自发性出血或轻微创伤后过度出血为特征的临床疾病。常见表现包括皮肤瘀斑、黏膜出血、关节及深部肌肉血肿，严重时可出现内脏出血或颅内出血。发病机制涉及遗传性因素如血友病A/B、血管性血友病，以及获得性因素如维生素K缺乏、肝病、抗凝药物使用等。诊断依赖凝血功能筛查、血小板计数、凝血因子活性测定及基因检测。治疗以补充缺乏的凝血因子、血小板输注、抗纤溶药物及局部止血为主，必要时采用基因治疗。该领域的研究聚焦于新型重组凝血因子开发、长效制剂及基因编辑治疗策略，推动了个体化精准管理的发展。
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Efanesoctocog Alfa 预防治疗伴滑膜肥厚的血友病A患者研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦伴滑膜肥厚的血友病A（Factor VIII Deficiency）患者，评估每周一次 Efanesoctocog Alfa 预防治疗在12个月内对已有滑膜肥厚证据关节的改善情况
氨甲环酸减少内翻截骨术后失血数据集
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦于脑瘫（Cerebral Palsy）患儿接受双侧内翻旋转截骨术（VDRO）后使用氨甲环酸（Tranexamic Acid）减少术后失血的随机安慰剂对照试验
Fitusiran预防治疗在1至12岁以下男性A型或B型血友病患者中的疗效与安全性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦于Fitusiran预防治疗在1岁至12岁以下男性A型或B型血友病患者中的疗效与安全性研究
Efanesoctocog Alfa 既往试验完成患者持续治疗可及性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项多国、前瞻性、开放标签的滚动研究，对象为已完成 efanesoctocog alfa 相关母研究（XTEND-ed、FREEDOM、PK 比较研究或 SHINE）的≥6 岁中重度 A 型血友病患者
评估BAY86-6150疗效与安全性的2/3期试验
源站描述指出，血友病患者因凝血蛋白FVIII缺失或不足而出血变慢，部分患者会产生针对FVIII的抑制剂，本研究旨在考察BAY86-6150对抑制剂患者急性出血的止血效果，研究分为A、B两部分
希腊成人重型A型血友病两队列研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦希腊成人重型A型血友病患者，比较按需治疗与二级预防两种凝血因子替代策略的真实世界效果
法国重型血友病成人职业融入研究：基于FranceCoag队列
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦法国重型血友病成人的职业融入问题，基于FranceCoag全国队列开展研究
Turoctocog Alfa 在意大利血友病患者中的保护与娱乐活动参与研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦意大利血友病 A 患者在接受 Turoctocog alfa 常规临床预防治疗条件下的研究，属于血液与淋巴系统疾病中的出血性疾病范畴
成人血友病性关节病患者身体活动预测因素
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦成人血友病性关节病患者的身体活动预测因素。研究为多中心横断面队列设计，计划招募 88 名患者，以国际身体活动问卷评估身体活动水平作为主要结局，同时采集运动恐惧（Tampa 运动恐惧量表）、功能独立性（血友病功能独立性量表）、疼痛强度及临床、人体
接受BeneFIX或ReFacto/ReFacto AF治疗患者的治疗模式与结局——瑞典队列研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦瑞典血友病患者中接受BeneFIX或ReFacto/ReFacto AF治疗的人群，覆盖血友病A与血友病B
HEMGENIX 在血友病B患者中有效性与安全性的观察性队列研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项观察性、上市后长期随访研究，旨在评估 HEMGENIX 在血友病B患者中的短期与长期有效性和安全性，并纳入接受 FIX 预防治疗的血友病B患者队列，以便解读 HEMGENIX 的相关疗效与安全性结果
本研究检测到的新型错义突变预测软件分析
数据可用于评估错义突变导致蛋白质损伤、结构稳定性下降及致病可能性的预测表现，服务于出血性疾病与凝血相关遗传变异的研究场景（来源 figshare，CC BY 4.0 许可）
