出血性疾病

出血性疾病是一组因血管壁异常、血小板数量或功能缺陷、凝血因子缺乏或抗凝及纤溶机制过度激活导致的以自发性出血或轻微创伤后过度出血为特征的临床疾病。常见表现包括皮肤瘀斑、黏膜出血、关节及深部肌肉血肿,严重时可出现内脏出血或颅内出血。发病机制涉及遗传性因素如血友病A/B、血管性血友病,以及获得性因素如维生素K缺乏、肝病、抗凝药物使用等。诊断依赖凝血功能筛查、血小板计数、凝血因子活性测定及基因检测。治疗以补充缺乏的凝血因子、血小板输注、抗纤溶药物及局部止血为主,必要时采用基因治疗。该领域的研究聚焦于新型重组凝血因子开发、长效制剂及基因编辑治疗策略,推动了个体化精准管理的发展。

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共 132 个数据集

Octocog Alfa 上市后四期研究:印度重型A型血友病安全性与疗效

Octocog Alfa 上市后四期研究:印度重型A型血友病安全性与疗效

蛋白质Severe Hemophilia A

源站描述介绍了A型血友病的遗传性凝血障碍机制、按需治疗与预防治疗两种方式,以及印度以按需治疗为主的现状,并说明 Octocog alfa 为不含人源或动物源材料、经实验室制备的改良凝血因子VIII

来源Bayer
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NHLBI TOPMed:MyLifeOurFuture (MLOF) 血友病研究

NHLBI TOPMed:MyLifeOurFuture (MLOF) 血友病研究

基因组Cross-Sectional

该数据集为 NCBI dbGaP 收录的 NHLBI TOPMed 项目下 MyLifeOurFuture (MLOF) 血友病研究,源站标注为横断面研究设计

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phs000304:基因与血液凝固研究(GABC)

phs000304:基因与血液凝固研究(GABC)

基因组Sibling Cohort

该数据集归类于血液与淋巴系统疾病下的出血性疾病,主题标签为 Sibling Cohort。数据覆盖与基因和血液凝固相关的同胞队列信息,可用于血液凝固及出血性疾病的遗传学与队列研究(来源 ncbi.nlm.nih.gov)

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STSP-0601注射液治疗血友病患者的III期临床试验

STSP-0601注射液治疗血友病患者的III期临床试验

其他分类Hemophilia

该数据集来源于clinicaltrials.gov,为STSP-0601注射液在血友病患者中开展的III期临床试验。研究针对伴有抑制物的血友病A或B患者,评估多剂量STSP-0601治疗出血发作的疗效

来源Jiangsu BioJeTay Biotechnology Co., Ltd.
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PF-07055480/Giroctocogene Fitelparvovec基因治疗中重度至重度A型血友病成人患者的疗效与安全性研究

PF-07055480/Giroctocogene Fitelparvovec基因治疗中重度至重度A型血友病成人患者的疗效与安全性研究

基因组分类Hemophilia A

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对中重度至重度A型血友病成人男性患者的3期关键研究,评估单次静脉输注PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec(重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗)的临床疗效与安全性,研究周期5年,入组对象为在L

来源Pfizer
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PF-06741086在成人和青少年重型血友病A或中重度至重型血友病B参与者中的疗效与安全性研究

PF-06741086在成人和青少年重型血友病A或中重度至重型血友病B参与者中的疗效与安全性研究

表格Hemophilia AHemophilia B

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项关于PF-06741086在成人和青少年重型血友病A或中重度至重型血友病B参与者中疗效与安全性的研究信息

来源Pfizer
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Kovaltry 治疗血友病 A 患者药物使用调查

Kovaltry 治疗血友病 A 患者药物使用调查

表格Hemophilia A

该数据集来自 clinicaltrials.gov,为一项由企业资助的单臂、前瞻性、观察性研究,针对接受 Kovaltry 治疗的血友病 A 患者

来源Bayer
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远程医疗对血友病患者治疗依从性与疗效的严密控制以实现个性化管理

远程医疗对血友病患者治疗依从性与疗效的严密控制以实现个性化管理

其他Hemophilia

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦血友病患者的管理。源站描述指出,对血友病患者而言,密切监测出血情况并保持最佳治疗依从性、制定个性化治疗方案以及早期诊断关节积血至关重要

来源Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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Reltodecacog Alfa(VMX-C001)对比常规药物治疗的3期试验:服用FXa直接口服抗凝药需紧急手术患者

Reltodecacog Alfa(VMX-C001)对比常规药物治疗的3期试验:服用FXa直接口服抗凝药需紧急手术患者

其他分类Blood Loss, SurgicalCoagulation Disorder

本数据集来自clinicaltrials.gov,属于血液与淋巴系统疾病/出血性疾病分类,主题标签为手术失血与凝血障碍。数据围绕一项3期临床试验,比较固定剂量reltodecacog alfa(VMX-C001)与常规药物治疗在服用FXa直接口服抗凝药且需紧急手术或高出血风险侵入性操作患者中的效果

来源VarmX B.V.
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OCTA101皮下注射在成人重型A型血友病患者中的安全性与药代动力学

OCTA101皮下注射在成人重型A型血友病患者中的安全性与药代动力学

其他Severe Hemophilia A

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项1/2期剂量递增研究,针对既往接受过治疗的成人重型A型血友病患者,评估皮下注射OCTA101(人源克隆重组凝血因子VIII与重组人血管性血友病因子片段二聚体)的安全性、药代动力学特征、剂量比例性及皮下生物利用度,并与静脉注射Nuwiq进行比较

来源Octapharma
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血友病踝关节三维超声数据集

血友病踝关节三维超声数据集

医学影像分类Hemophilia

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦血友病患者的踝关节超声评估。研究考察机械臂超声系统在检测关键关节结构时能否达到与专家操作的全超声相当的诊断准确性,并评估其能否在不降低准确性的前提下减少采集变异性,以假阳性和假阴性率衡量

来源The Hospital for Sick Children
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不明原因出血性疾病患者致病遗传变异识别创新方法

不明原因出血性疾病患者致病遗传变异识别创新方法

基因组分类不明原因出血性疾病出血性疾病遗传变异识别罕见病诊断意大利协作网络血液与淋巴系统疾病

条件:不明原因出血性疾病患者。许多不明原因出血性疾病患者多年得不到诊断,这可能导致严重的健康后果。尽管新的实验室和基因检测改善了诊断,但约三分之一的患者仍无法确定其病因

来源Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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