PF-07055480/Giroctocogene Fitelparvovec基因治疗中重度至重度A型血友病成人患者的疗效与安全性研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对中重度至重度A型血友病成人男性患者的3期关键研究,评估单次静脉输注PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec(重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗)的临床疗效与安全性,研究周期5年,入组对象为在L

PfizerPfizer
clinicaltrials
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基因组分类Hemophilia A
Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec Gene Therapy in Moderately Severe to Severe Hemophilia A Adults

基本信息

模态
基因组
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-20

资源简介

PF-07055480/Giroctocogene Fitelparvovec基因治疗中重度至重度A型血友病成人患者的疗效与安全性研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项针对中重度至重度A型血友病成人男性患者的3期关键研究,评估单次静脉输注PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec(重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗)的临床疗效与安全性,研究周期5年,入组对象为在Lead-In研究C0371004中接受凝血因子VIII产品常规预防治疗并随访的合格参与者。数据集所属分类为血液与淋巴系统疾病下的出血性疾病,主题标签为A型血友病。

【数据集背景】

A型血友病是一种由凝血因子VIII缺乏引起的出血性疾病。该数据集所对应的研究为一项3期关键研究,旨在评估单次静脉输注PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec这一重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗在成人男性中重度至重度A型血友病患者中的临床疗效与安全性。研究针对的是凝血因子VIII活性(FVIII:C)≤1%的成人男性参与者,研究周期为5年。

【数据内容】

该数据集收录的内容围绕上述3期关键研究展开,涉及的研究条件为A型血友病。研究评估的干预措施为单次静脉输注PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec(重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗),主要考察指标为临床疗效与安全性。入组对象为在Lead-In研究C0371004中已接受凝血因子VIII产品常规预防治疗并接受随访的合格参与者。源站未提供具体受试者数量、分组方案、终点指标数值等细节。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,对应一项3期关键研究。研究纳入的参与者需满足中重度至重度A型血友病(FVIII:C≤1%)的成人男性条件,并且已在Lead-In研究C0371004中接受凝血因子VIII产品的常规预防治疗并完成随访。源站未提供具体的采集时间范围、采集机构及数据采集流程等细节。

【适用场景】

该数据集适用于了解A型血友病基因治疗临床研究设计的场景,可用于参考3期关键研究在成人男性中重度至重度A型血友病患者中评估单次静脉输注重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗的疗效与安全性的研究框架,以及了解以Lead-In研究C0371004常规预防治疗随访人群作为入组来源的研究组织方式。源站未提供其他具体适用场景。

【使用方法】

源站未提供。

【质量与限制】

源站未提供。

【引用与许可】

源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04370054

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症:A型血友病。C3731003是一项关键性3期研究,旨在评估单次静脉输注PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec(重组AAV2/6人凝血因子VIII基因治疗)在患有中度严重或重度A型血友病(FVIII:C≤1%)的成年男性受试者中的临床疗效和安全性,研究持续时间为5年。该研究将纳入在导入期研究C0371004中接受FVIII产品常规预防治疗并完成随访的合格受试者。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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